我国梗阻性肥厚型心肌病治疗新研究登上国际期刊

　　《美国医学会杂志·心脏病学卷》官网截图肥厚型心肌病是青少年运动猝死的主要原因之一，但因缺乏安全性和有效性证据，我国梗阻性肥厚型心肌病患者一直以来无法从已有全球新药中获益。记者日前从北京协和医院获悉，我国科研人员开展的一项新研究证实了心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（Mavacamten）用于治疗我国梗阻性肥厚型心肌病患者具有良好的有效性与安全性，为中国该病患者的有效药物治疗提供了重要依据。这一研究成果近日在线发表于心血管领域国际知名期刊《美国医学会杂志·心脏病学卷》。肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性，梗阻性肥厚型心肌病患者的临床症状往往更加严重，心衰、房颤、卒中以及死亡等风险均显著高于非梗阻性肥厚型心肌病患者。对于梗阻性肥厚型心肌病，传统药物只能减轻症状，无法改变疾病进展。既往的全球Ⅲ期临床试验已证实玛伐凯泰治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的安全性与有效性，但在我国患者中尚缺乏相关证据。为此，由北京协和医院院长张抒扬教授牵头，国内17家医院联合开展了“玛伐凯泰治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的有效性和安全性Ⅲ期研究”。结果表明，玛伐凯泰用于治疗中国的梗阻性肥厚型心肌病患者可达到主要疗效终点，并在所有次要有效性终点中均观察到改善，同时证明了玛伐凯泰的安全性与既往研究一致。研究团队主要成员之一、北京协和医院国际医疗部副主任田庄介绍，这项研究共纳入81例梗阻性肥厚型心肌病患者，其中玛伐凯泰治疗组54例，安慰剂组27例。第30周时，玛伐凯泰治疗后获益具有显著性，且获益自第4周起即出现，并在研究治疗期间持续。玛伐凯泰治疗还改善了生活质量以及第30周时静息左室流出道压差、左室质量指数等指标。安全性方面，入组患者耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。玛伐凯泰治疗组和安慰剂组的左室射血分数在研究期间均保持稳定，没有患者的左室射血分数<50%。《美国医学会杂志·心脏病学卷》同期配发的一篇评论文章认为，这一研究使用较低起始剂量药物，既安全、又不影响疗效，值得借鉴和广泛推广。（记者 田晓航）举报/反馈