上海將設立市級重大專項，推動基因治療創新產品上市

　　人民網上海9月18日電 （記者葛俊俊）細胞與基因治療是全球生物醫藥產業的新賽道，為推動基因治療與細胞治療協同發展，加快打造生物醫藥科技創新“核爆點”和產業發展“集聚區”，上海市科委、市經信委、市衛健委聯合制定的《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023—2025年）》（以下簡稱《行動方案》）近日發布。這是繼去年發布《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022—2024年）》后，系統謀劃未來3年促進基因治療的政策舉措。

　　《行動方案》設立的目標包括：到2025年，上海基因治療科技創新策源能力進一步增強，臨床研究和轉化應用能力進一步提升，創新體系進一步完善，產業生態進一步優化﹔建設5個以上基因治療及相關領域臨床醫學研究中心和示范性研究型病房﹔引進、培育15家以上基因治療產業領軍和骨干企業﹔1—2個創新產品申請上市。

　　為了促進該領域的科技創新與產業發展，《行動方案》提出12項重大任務和8項保障措施，旨在增強創新策源和臨床研究轉化能力，提升基因治療產品可及性和產業發展能級。

　　基因編輯工具、遞送載體等是基因治療產品研發的底層技術，《行動方案》提出設立“上海市基因治療科技創新重大專項”、建設上海市前沿生物技術研究院，加強基礎研究和技術攻關，同時探索實踐人工智能賦能、臨床准備隊列等新研究范式。

　　基因治療產品技術創新性強、前期投入大，《行動方案》提出加強專業孵化器和創新平台建設，培育一批高質量專業孵化器，建立符合生產質量管理規范的基因治療及相關領域工程化功能平台服務體系，加速概念驗証、產品檢測和中試放大，縮短研發、臨床與生產周期。

　　作為一種直接操作基因的顛覆性技術，基因治療對臨床研究設施、研究能力和倫理審查機制提出了新要求。《行動方案》要求，探索建設基因治療特色研究型醫院和示范性研究型病房，促進基因治療藥物臨床試驗和產品開發﹔加大對上海醫療機構承擔新藥臨床試驗和研究者發起的臨床研究等項目的支持力度，按照每人5萬元標准擇優給予醫療機構資助﹔研究制訂倫理快速審查等工作規則和標准，建立市級醫院倫理審查結果互認機制。

　　《行動方案》將給企業帶來“真金白銀”。對已在國內開展臨床試驗，由上海注冊企業獲得上市許可並在上海生產的基因治療產品，給予最高3000萬元的資金支持﹔對引入股權融資5000萬元以上的基因治療企業，按照實際獲得股權融資額給予不超過2%的資助。

　　人才是新興產業的重要支撐。《行動方案》提出，試點設置工程碩博士培養項目，探索駐企培養工程碩博士新模式﹔鼓勵基因治療領域企事業單位設立博士后科研工作站，或入駐博士后創新實踐基地﹔依托基因治療領域相關產業平台，完善企業專業技術人才隊伍建設。