2021年欧盟新药获批上市盘点
中国食品药品网讯 截至12月17日，欧洲药品管理局（EMA）已批准49款新药[新活性物质（new active substance）]，包括全球首批和欧盟首批，其中属于在全球首次批准上市的新药有7款。在49款新药中，有32款小分子药物，13款单克隆抗体药物，2款新冠疫苗，2款细胞和基因疗法(cell and gene therapy， CGT)。
在各大国际药物研发公司中，罗氏制药以5款新药获批上市（包括与其他药企联合开发，下同），成为新药获批上市最多的企业，阿斯利康有4款新药获批上市，强生百时美施贵宝和再生元均有2款新药获批上市，拜耳、GSK等药企均有1款新药获批上市。
全球首批
1.Jemperli (dostarlimab)
2021年4月21日，EMA有条件的批准GSK公司的抗PD-1疗法dostarlimab上市，用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、错配修复缺陷（dMMR）复发性或晚期子宫内膜癌患者。Jemperli是一种PD-1阻断抗体，是全球首个用于复发或晚期子宫内膜癌的药物，并于几天后在FDA批准上市。
2.Adtralza (tralokinumab)
2021年6月17日，EMA批准Leo Pharma公司的tralokinumab上市，用于治疗中度至重度特应性皮炎的成人患者。该药是全球首个获批治疗特应性皮炎的单克隆抗体疗法。
3.Bylvay（odevixibat）
2021年7月16日，EMA加速批准Albireo公司的odevixibat（奥维昔巴特）上市，用于治疗6个月以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者。PFIC是一种罕见的肝病，其中胆汁酸在肝脏中积聚。该药被欧盟指定为孤儿药，并于几天后在美国获批上市。
4.Skysona (elivaldogene autotemcel)
2021年7月16日，EMA批准Bluebird Bio公司的elivaldogene autotemcel上市，用于治疗18岁以下早期脑细胞白质营养不良（CALD）儿童患者。Skysona是一种基因疗法，通过将基因传递到体内发挥作用。Skysona被欧盟指定为孤儿药。
5.Bimzelx (bimekizumab)
2021年8月20日，EMA批准优时比的bimekizumab上市，用于治疗适合系统治疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。Bimzelx是全球第一个批准的旨在同时选择性抑制IL-17A和IL-17F的斑块型银屑病治疗药物。
6.Regkirona (regdanvimab)
2021年11月12日，EMA批准Celltrion Healthcare公司的regdanvimab上市，用于治疗不需要吸氧且疾病可能发生进展的成人COVID-19患者。
7.Voxzogo (vosoritide)
2021年8月26日，EMA批准BioMarin公司的Vosoritide（伏索利肽）上市，用于治疗年龄从2岁至生长板闭合的儿童软骨发育不全症（achondroplasia）。软骨发育不全症是一种罕见的遗传性疾病，由称为成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起。这种突变会影响身体几乎所有骨骼的生长，包括颅骨、脊柱、手臂和腿部，导致身材非常矮小，具有特征性外观。Voxzogo是全球首个被批准用于治疗软骨发育不全儿童的药物。Voxzogo在美国和欧盟均被指定为孤儿药。随后美国FDA于2021年11月加速批准该药上市。
在欧盟首次获批的药物
1.Spikevax (COVID-19 Vaccine Moderna)
2021年1月6日，EMA有条件的批准Moderna Biotech Spain S.L.公司的Spikevax上市，用于12岁及以上人群预防新冠肺炎（COVID-19）。
3.Xofluza (baloxavir marboxil)
2021年1月7日，EMA批准罗氏的baloxavir marboxil（巴洛沙韦玛波西酯）上市，用于预防和治疗无并发症的12岁以上儿童和成人流感患者。Xofluza是一种首创、单剂量口服药物，能抑制流感病毒复制所必需的内切核酸酶从而发挥作用。该药于2018年10月获美国FDA批准，用于12岁及以上健康人群治疗症状不超过48小时的急性、非复杂性流感。
4.Elzonris (tagraxofusp)
2021年1月7日，EMA批准Stemline Therapeutics B.V.公司的tagraxofusp上市，作为一种附加疗法，用于一线治疗胚乳浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的成人患者。BPDCN是一种侵袭性、罕见血液系统恶性肿瘤，同时具有白血病和淋巴瘤的特征，常表现为特征性的皮损、淋巴结受累，并经常扩散到骨髓。Elzonris已在欧洲获得孤儿药认定，成为欧洲第一种获批的BPDCN患者治疗药物，也是欧洲批准的第一种CD123靶向药物。Elzonris于2018年12月获美国FDA批准，用于治疗2岁及以上的BPDCN儿童和成人患者，包括既往未接受治疗和既往已接受治疗的BPDNC患者。
5.Enhertu (trastuzumab deruxtecan)
2021年1月18日，EMA有条件的批准Daiichi Sankyo Europe GmbH与阿斯利康联合研发的trastuzumab deruxtecan上市，作为单药疗法，用于治疗先前已接受过2种或2种以上抗HER2治疗方案的不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。Enhertu是一款针对HER2的抗体偶联药物（ADC），已于2019年12月获美国FDA批准上市。
6.Rukobia (fostemsavir)
2021年2月4日，EMA批准Viiv Healthcare B.V.公司的fostemsavir（福替沙韦）上市，与其他抗逆转录病毒药物联合，用于治疗具有多重耐药性HIV-1感染的成年患者。该药已于2020年7月获美国FDA批准，用于治疗曾接受过多种HIV药物疗法，但由于耐药性、不耐受性或安全性而未能成功治疗的HIV感染者。
7.Inrebic (fedratinib)
2021年2月8日，EMA批准百时美施贵宝研发的fedratinib上市，用于原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者，治疗疾病相关性脾肿大或症状。可用于接受过或未接受过Janus激酶（JAK）抑制剂治疗的患者。值得一提的是，Inrebic是近10年来欧洲第一款治疗骨髓纤维化的新疗法，同时也将是第一款在ruxolitinib治疗失败、对ruxolitinib不耐受或JAK抑制剂初治的骨髓纤维化患者中显著减少脾脏体积和症状负担的每日一次口服疗法。该药被欧盟指定为孤儿药，此前已于2019年8月获美国FDA批准上市。
8.Lumoxiti (moxetumomab pasudotox)
2021年2月8日，EMA批准阿斯利康研发的moxetumomab pasudotox上市，用于治疗既往已接受过至少2种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物）治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）成人患者。在美国，Lumoxiti于2018年9月获批上述适应症，成为过去20多年来获批治疗HCL的首个药物，标志着HCL临床治疗的一个重大里程碑。今年7月份该药在欧盟撤市。
9.Tukysa (tucatinib)
2021年2月11日，EMA批准Seagen B.V.公司的tucatinib（妥卡替尼）上市，与曲妥珠单抗和卡培他滨联合，用于治疗局部晚期转移性或HER2阳性的乳腺癌患者。Tukysa是一种靶向HER2的酪氨酸激酶抑制剂，此前于2020年4月获美国FDA批准上市。
10.Retsevmo (selpercatinib)
2021年2月11日，EMA有条件批准礼来的selpercatinib上市，用于治疗先前接受过免疫治疗或铂类药物治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；接受过sorafenib或lenvatinib治疗的晚期甲状腺癌成人患者；曾接受过cabozantinib或vandetanib治疗的晚期甲状腺髓样癌（MTC）12岁以上患者。此前该药于2020年5月获美国FDA批准上市。
11.COVID-19 Vaccine Janssen (COVID-19 vaccine (Ad26.COV2-S [recombinant]))
2021年3月11日，EMA有条件的批准强生开发的COVID-19 vaccine (Ad26.COV2-S [recombinant])上市，用于在18岁及以上人群中预防新冠肺炎。
12.Nexpovio （selinexor）
2021年3月26日，EMA有条件批准Karyopharm Therapeutics公司的selinexor（塞利尼索）上市，与地塞米松联合用于治疗既往接受过至少4种疗法且其疾病对至少2种蛋白酶体抑制剂(PI)、2种免疫抑制剂(IMiD)、1种抗CD38单克隆抗体难治、接受最后一种疗法时疾病进展的多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者。Nexpovio是首个也是唯一一个获批的选择性核输出抑制剂（SINE）。该药已于2019年7月获美国FDA批准上市，商品名为Xpovio，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。
13.Pemazyre (pemigatinib)
2021年3月26日，EMA有条件批准Incyte Biosciences Distribution B.V.公司的pemigatinib（培米替尼）上市，用于治疗至少接受过一种系统疗法后病情复发或难治、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。该药被欧盟指定为孤儿药，此前已于2020年4月获美国FDA批准上市。
14．Evrysdi （risdiplam）
2021年3月26日，EMA批准罗氏的risdiplam（利司匹兰）上市，用于治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个运动神经元生存基因2（SMN2）基因的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi是一种（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高SMN的产生来治疗SMA。在欧盟，该药被指定为孤儿药并加速上市。该药已于2020年8月获美国FDA批准上市。
15.Vazkepa (icosapent ethyl)
2021年3月26日，EMA批准Amarin Pharmaceuticals Ireland Limited的icosapent ethyl上市，用于治疗已接受过他汀类药物治疗、存在高心血管风险、甘油三酯水平升高（≥150mg/dL）、存在心血管疾病或糖尿病、存在至少一个其他心血管风险因素的成人患者。在美国，icosapent ethyl商品名为Vascepa。2012年，Vascepa获得美国FDA批准，辅助饮食控制，用于严重(≥500 mg/dL)高甘油三酯血症成人患者，降低甘油三酯（TG）水平。
16.Ontozry (cenobamate)
2021年3月26日，EMA批准Arvelle Therapeutics Netherlands B. V.的cenobamate上市，用于治疗从大脑的一个特定部位开始发作的癫痫（局灶性癫痫发作），包括那些最终扩散到整个大脑的癫痫发作（二级全身）；或与其它抗癫痫药物联合应用，治疗已经接受至少两种其他治疗方法，但癫痫发作仍未得到控制的成人癫痫患者。
17.Byfavo (remimazolam)
2021年3月26日，EMA批准PAION Netherlands B.V.的remimazolam上市，用于成人患者在进行医学检查或手术之前的镇静。
18.Kesimpta (ofatumumab)
2021年3月26日，EMA批准诺华开发的ofatumumab上市，用于治疗有临床或影像学特征定义的活动性、复发性、多发性硬化症（RMS）成年患者。
19.Sogroya (somapacitan)
2021年3月31日，EMA批准Novo Nordisk A/S的somapacitan上市，用于治疗生长激素缺乏症（缺乏生长激素）的成人患者。该药被欧盟指定为孤儿药。
20.Orladeyo (berotralstat)
2021年4月30日，EMA批准BioCryst Ireland Limited的 berotralstat上市，用于常规预防12岁及以上成人和青少年患者反复发作的遗传性血管性水肿（HAE）。遗传性血管性水肿患者有快速肿胀的发作，例如在面部、喉咙、手臂和腿部或肠道。值得一提的是，Orladeyo是第一个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法。该药被欧盟指定为孤儿药。2020年12月、2021年1月，Orladeyo分别在美国和日本获批相同的适应症。
21.Copiktra (duvelisib)
2021年5月19日，EMA批准Verastem公司的duvelisib上市，用于治疗先前至少接受过2种疗法的复性或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者和先前对至少2种系统疗法治疗无效的难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。Copiktra是一种口服磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)-delta及PI3K-gamma口服双重抑制剂，已于2018年9月获美国FDA批准上市。
22.Ponvory （ponesimod）
2021年5月19日，EMA批准强生研发的ponesimod上市，用于治疗由临床或影像学特征确定的活动性复发型多发性硬化症（RMS）成人患者。多发性硬化症（MS）是一种大脑和脊髓疾病，其中炎症攻击神经周围的保护性覆盖物（鞘）并损害神经本身，MS的复发形式多种多样，症状往往不可预测。该药已于2021年3月获美国FDA批准上市。
23.Lydisilka (estetrol/drospirenone)
2021年5月19日，EMA批准Estetra SPRL的Lydisilka上市，用于避孕，该药为口服的复方激素避孕药。
24.Koselugo (selumetinib)
2021年6月17日，EMA有条件批准阿斯利康公司的selumetinib（司美替尼）上市，用于治疗伴有症状但不能进行手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）的2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。该药被欧盟指定为孤儿药，已于2020年4月获美国FDA批准上市。
25.Onureg (azacitidine)
2021年6月17日，EMA批准Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG的azacitidine上市，作为一种一线口服维持疗法，用于治疗经诱导治疗（有或无巩固治疗）后获得完全缓解（CR）或血小板计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、并且不适合或选择不进行造血干细胞移植（ASCT）的急性髓性白血病（AML）成人患者。值得一提的是，Onureg是欧洲第一个也是唯一一个可用于治疗处于首次缓解的广泛AML亚型患者的每日一次的口服一线维持疗法。Onureg于2020年9月获得FDA批准。
26.Evkeeza (evinacumab)
2021年6月17日，EMA批准再生元公司的evinacumab上市，作为其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗12岁及以上的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿童和成人患者。该药已于2021年2月获美国FDA批准上市。
27.Enspryng (satralizumab)
2021年6月24日，EMA批准罗氏的satralizumab上市，作为单药或与免疫抑制疗法（IST）联合，用于治疗抗水通道蛋白-4IgG（AQP4-IgG）血清阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的12岁以上儿童和成年患者。Satralizumab是欧盟首个也是唯一一个同时可用于成人和青少年（≥12岁）治疗AQP4-IgG血清阳性的NMOSD的药物。该药被欧盟指定为孤儿药，此前已于2020年8月获美国FDA批准上市。
28.Klisyri (tirbanibulin)
2021年7月16日，EMA批准Almirall公司的tirbanibulin（替尼布林）上市，用于治疗面部和头皮轻度光化性角化病的成年患者。该药已于2020年12月获美国FDA批准上市。
29.Verquvo (vericiguat)
2021年7月16日，EMA批准拜耳的vericiguat（维利西呱）上市，用于治疗经历心力衰竭恶化事件后射血分数低于45%的症状性慢性心力衰竭患者。Verquvo是首个治疗慢性心力衰竭恶化患者的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂，此前已于2021年1月获美国FDA批准上市。
30.Imcivree (setmelanotide)
2021年7月16日，EMA批准Rhythm Pharmaceuticals公司的setmelanotide（塞美拉肽）上市，用于年龄≥6岁的罕见肥胖症儿童和成人患者的长期体重管理，具体为：经基因检测证实是由前阿片黑素细胞皮质激素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺陷引起的肥胖症。该药被欧盟指定为孤儿药，此前已于2020年11月获美国FDA批准上市。
31.Abecma (idecabtagene vicleucel)
2021年8月18日，EMA有条件批准百时美施贵宝公司的idecabtagene vicleucel上市，用于治疗先前至少接受过3种治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且自上次治疗后疾病发生进展的复发性和难治性多发性骨髓瘤成人患者。
Abecma是一种自体CAR-T细胞疗法。Abecma被欧盟指定为孤儿药，此前已于2021年3月获美国FDA批准上市。
32.Evrenzo (roxadustat)
2021年8月18日，EMA批准珐博进/阿斯利康公司的roxadustat（罗沙司他）上市，用于治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血的成人患者，包括非透析依赖性（NDD）患者和透析依赖性（DD）患者。
Evrenzo是小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类治疗肾性贫血的药物。该药于2018年12月率先在中国获批上市，用于CKD透析患者的贫血治疗。2019年8月，该药在中国获批新适应症，用于非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）的贫血治疗。
33.Minjuvi (tafasitamab)
2021年8月26日，EMA有条件批准Incyte公司的Tafasitamab（他法西单抗）上市，与来那度胺联合治疗不符合自体干细胞移植（ASCT）条件的复发性难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该药被欧盟指定为孤儿药，此前已于2020年7月获美国FDA批准上市。
34.Ryeqo(relugolix/estradiol/norethisterone acetate)
2021年7月16日，EMA批准Gedeon Richter Plc.的Ryeqo上市，用于治疗中度至重度子宫肌瘤（子宫内非癌性生长）的育龄妇女患者。
35.Ronapreve (casirivimab/imdevimab)
2021年11月12日，EMA批准罗氏和再生元联合开发的casirivimab/imdevimab上市，用于治疗不需要吸氧且疾病可能发生进展的成人和青少年（12岁以上，体重至少40公斤）COVID-19患者。该药物还可用于12岁及以上，体重至少40公斤的青少年COVID-19的预防。
36.Qinlock (ripretinib)
2021年11月18日，EMA批准Deciphera Pharmacetuicals公司的ripretinib（瑞普替尼）上市，用于治疗先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂治疗（包括伊马替尼）的晚期胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。Qinlock作为接受伊马替尼、舒尼替尼、雷戈拉非尼治疗后疾病发生进展或对这些药物不耐受的GIST患者的四线治疗，是第一个被批准用于四线治疗GIST的新药。该药被欧盟指定为孤儿药，此前已于2020年5月获美国FDA批准上市。
37.Gavreto (pralsetinib)
2021年11月18日，EMA有条件批准罗氏的pralsetinib（普拉替尼）上市，用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Gavreto是欧盟第一个也是唯一一个纳入一线治疗RET融合阳性晚期NSCLC的靶向药物。该药已于2020年9月获美国FDA批准上市。
38.Brukinsa (zanubrutinib)
2021年11月22日，EMA批准的zanubrutinib（泽布替尼）上市，用于治疗先前至少接受过1次治疗的Waldenstr？m巨球蛋白血症患者，或作为没有条件获得化免疫治疗的患者的一线治疗。2020年6月，Brukinsa在我国获附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成人患者和既往至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。2021年6月，Brukinsa在我国获附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的WM成人患者。该药最先于2019年11月获美国FDA批准上市。
39.Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy)
2021年11月22日，EMA批准Gilead Sciences公司的sacituzumab govitecan-hziy上市，用于先前至少接受过两次或两次以上全身治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌的成人患者。该药已于2020年4月获美国FDA批准上市。
40.Cibinqo (abrocitinib)
2021年12月9日，EMA批准辉瑞的abrocitinib上市，用于治疗中度至重度特应性皮炎的成人患者。
41.Aspaveli (pegcetacoplan)
2021年12月13日，EMA批准Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)的pegcetacoplan上市，用于治疗接受C5抑制剂治疗至少3个月后出现贫血的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成年患者。Aspaveli被欧盟指定为孤儿药。2021年5月，该药率先在美国获得批准，商品名为Empaveli，可用于先前没有接受过治疗的PNH成人患者，也可用于从C5抑制剂（Soliris和Ultomiris）转换治疗的PNH成人患者。值得一提的是，pegcetacoplan是获得监管部门批准的第一个也是唯一一个C3靶向疗法。
42.Xevudy (sotrovimab)
2021年12月17日，EMA批准GlaxoSmithKline Trading Services Limited的sotrovimab上市，用于治疗不需要吸氧且疾病可能进展的成人和青少年（12岁以上，体重至少40公斤）COVID-19患者。2021年5月底，美国FDA授予sotrovimab紧急使用授权（EUA），用于治疗有高风险的轻度至中度COVID-19成人和儿科患者（12岁及以上，体重至少40公斤）。
（资料来源：EMA官网、公开资料；整理：付佳）
《报》社版权所有，未经许可不得转载使用。
(责任编辑：宋佳薇)