制度创新破解“一粒药”困局，一批创新药从浦东诞生
一直以来，中国的药品说明书依据“洋证据”制定，这是因为鲜有“中国新药”，而正加速准备海外上市的国家1.1类创新抗肿瘤药物呋喹替尼，则“反其道而行之”，用中国创新惠及全球患者。
由浦东创新药企业和黄医药带来的呋喹替尼受人关注，除了是首个国产抗癌原创药并有望成功“出海”之外，它还是上海第一批创新药药品上市许可持有人（MAH）制度的试点项目。
2016年7月，浦东在全国率先启动药品上市许可持有人（MAH）制度改革，呋喹替尼进入了上海市食品药品监督管理局MAH制度首批试点名单，这一试点创新药在上海自贸试验区一路“披荆斩棘”：从浦东诞生，上市惠及全国患者，正走向全球舞台。而越来越多的浦东创新药在MAH制度的加持下，以加速度上市。这项在新药领域的改革，极大地促进了我国医药行业的技术创新和质量体系的提高，增强了企业研发动力和研发人员创新积极性。
加速“全球新”医药产品上市
2010年以前，中国还没有完整的创新药产业，自主研发的创新药几乎空白；十多年之后，创新药已发展为中国医药行业最活跃的一股力量，并开始与跨国药企同场竞技。但要在竞争激烈的市场环境中脱颖而出，中国药企必须拥有叫得响、卖得动的创新药物。
在MAH制度出台之前，创新药企有一道“高门槛”：上市许可与生产许可存在“捆绑制”，受限于此，新药研发机构获得新药证书后，只能将相关药品技术以一定价格转让给药品生产企业。
去年9月，华领医药技术有限公司国家1类新药华堂宁（多格列艾汀片）正式获得国家药监局的上市批准。这一“全球新”的创新药从原研走向大众，华领医药用了十多年，而在此过程中，MAH制度试点的推行直接加速了这款新药的上市速度。正在进行糖尿病新药Ⅱ期临床试验的华领医药，是首批试点企业之一，实现了从Ⅱ期到Ⅲ期临床试验的“无缝对接”。
“得益于此，我们省去了两年时间和上亿元生产线投入，加快了新药上市步伐。”华领医药技术有限公司董事长陈力说，Ⅲ期临床试验的用药不必由华领医药建厂房生产，作为药品上市许可持有人，他们把药品生产委托给了上海合全药业股份有限公司、上海迪赛诺生物医药有限公司。如今，华堂宁（多格列艾汀片）已在全国多地药店同步实现处方销售。
生物医药既是重要的新兴产业，也是守护百姓健康的基础产业。浦东创新药企业近年来的新药上市呈现加速度，其中不少就采取了MAH制度试点。
“中国创新处方”惠及全球患者
“2016年，呋喹替尼在成为MAH制度下上海市首个获得创新药许可的试点品种，使其提前三年顺利上市销售。”和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国说，“在中国药监局加入ICH（人用药品技术要求国际协调理事会）的背景下，加上相关政策的精准引导，我们期待今年呋喹替尼能够在美获批上市，成为中国第二款、上海第一款成功‘出海’美国的小分子抗肿瘤创新药，让‘中国创新处方’惠及全球患者，让‘中国方案’亮相世界的舞台。”
今年，该公司与武田制药有关呋喹替尼（转移性结直肠癌治疗药物）在中国以外地区开发及商业化的许可协议完成交易，首付款4亿美元，总额高达11.3亿美元，刷新中国小分子新药“出海”许可交易纪录。目前，呋喹替尼已完成在美国、欧洲提交新药上市申请，获FDA予以优先审评，并将于年内完成向日本的上市申请。
正因为有国内政策的支持，和黄医药始终坚持自主研发与全球同步开发的战略，扎根浦东，打造一个独立拥有、功能齐备、支持从药物早期发现开始的中国原创药物研发平台，形成了一条靶点多样、全面覆盖高发肿瘤的产品管线，并在所有候选药物开发之初就按照国际最高标准推进，使其具备全球注册潜力，为“出海”埋下“伏笔”。
同时，和黄医药在浦东全面布局兴建的和黄医药全球创新药生产基地即将于年内竣工，正式投产后将实现创新成果在上海的就地产业化。“20多年来，和黄医药构建了立足上海的研发、商业化、产业化协同体系。作为跨国公司地区总部、全球研发中心，和黄医药将在张江这片热土上，加速‘张江研发、上海制造、中国原创、走向世界’的发展战略，让更多原创新药走向全球。”和黄医药资深副总裁崔昳昤说。
提高创新药产业“亩均产出”
助力新药研发者以最高效的方式实现从概念到产品、从工艺开发到规模化生产，CDMO产业（生物医药研发外包服务业）是重要一环。2019年，MAH制度正式写入药品管理法，开启全国范围推广。连带着，CDMO等企业也迎来了发展黄金期。
作为国内生物医药企业最集聚、产业链最完整、研发管线最多的区域之一，浦东的CDMO产业正显示出强劲实力。浦东跨国药企勃林格殷格翰积极参与到MAH制度改革试点项目中。2019年底，勃林格殷格翰生物药业（中国）有限公司通过合同生产的模式生产制造的一款创新肿瘤抗体药物成功获批上市，成为国内首个上市许可持有人采用合同生产模式获得上市批准的创新生物药。
目前，勃林格殷格翰位于浦东的生物制药商业化生产基地已顺利完成二期扩建，并且其现运行的生产大楼内可以基于业务需求，再快速扩建2条2200升规模的生产线。
随着国内药物研发产业链的精细化分工日趋明显，本土药企创新意识增强，创新药物、医疗技术的产业化正推动CDMO产业高速增长。今年以来，已有多个重磅CDMO平台落地浦东。
今年5月，占地近2000平方米的凯莱英生物科学技术中心在张江科学城内启航。“药物开发者拿来一张药物设计蓝图，我们就可以协助他们把临床前药物的分子制备、工艺的初步摸索完成，随后进入中试逐步规模化放大生产。”凯莱英医药集团副总裁兼凯莱英生物首席技术官高凯表示，“以最高效的运营方式来为不同的创新药客户提供服务，为他们尽早上市及商业化抢时间。”
记者了解到，目前浦东已经集聚了30余家专业从事CDMO的企业，集聚效应下持续带动医药创新的高质量发展。
MAH制度是一项与世界接轨的制度，从源头上抑制制药企业的低水平重复建设，提高新药研发的积极性，促进委托生产的繁荣。“一粒药”的破困之路，彰显了自贸区“大胆试、大胆闯”的改革成果带给企业丰硕的获得感，带动了“一粒粒”创新药启动耗时缩短、获批速度加快，也极大激发了上海药品研发的潜力，拉动全产业链环节，从而提高创新药产业“亩均产出”，让全国甚至全球患者尽快用到好药。
文字：杨珍莹
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