全球首个IgA肾病靶向药临床试验结果：可延缓50％肾功能下降！

　　

　　IgA 肾病（IgA nephropathy）是我国最常见的肾小球疾病，所有肾脏病患者中占28-40%，影响着我国约500万人的肾脏健康。

　　其特点是肾小球内沉积了免疫球蛋白A（IgA）的大量聚集物。临床表现多种多样，从单纯镜下血尿到尿检异常，到高血压/肾功能不全都有。

　　IgA肾病在中国的发病率较高，特别是在青少年和年轻成年人中较为常见。

　　若不能有效降低尿蛋白，延缓肾功能恶化，30-50%的IgA肾病患者将在发病20-30年内进展为尿毒症。

　　2023年6月，在第60届欧洲肾脏病年会（ERA）上，全球首个针对IgA肾病病因的靶向治疗药物——Nefecon（布地奈德迟释胶囊）正式发布了完整临床试验结果。

　　

　　该试验挑选了364例经过至少3个月的RAS阻断剂优化治疗，24小时尿蛋白定量 ≥ 1g或UPCR≥ 0.8g/g，eGFR 35~90ml/min/1.73 m的IgA肾病患者。

　　将他们按1：1的方式分为2组，其中一组每日口服一天Nefecon 16mg ，另一组则只给了安慰剂。

　　治疗9个月后，用药组停药，15个月后再次观察、对比两组受试者的身体数据后发现：

　　

　　这些数据告诉了我们一个重要结论：Nefecon可以延缓肾功能衰退达51.3%。

　　也就是说，IgA肾友此后进入尿毒症期的时间，足足延长了一倍。

　　Nefecon的效果还不止如此，其中最令人惊喜的是它的效果即便停药也能长期维持。

　　参与试验的Nefecon总体耐受良好，无严重不良反应，主要副作用是外周水肿、高血压、肌肉痉挛、痤疮等。

　　

　　目前公认半乳糖缺陷型IgA1分子（Gd-IgA1）是导致IgA肾病的关键因素，Gd-IgA1分子刺激机体产生自身免疫抗体，在循环中形成IgA免疫复合物（IgA-IC），后者最终沉积在肾脏诱发免疫炎症反应，造成肾脏损伤。

　　而在III期研究中，试验人员发现Nefecon 16 mg/d治疗3个月、6个月和9个月（P=0.0169）时，血清IgA-IC水平均有明显降低。

　　也就是说，Nefecon是针对IgA肾病的发病机制来改善疾病进程的，也因此效果惊人。

　　目前，Nefecon已在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院进入临床应用。

　　文章来源：名医在线网