协和医生说 | 关于药物临床试验那些事儿

  01 临床试验的起源

  

  1747年5月20日,苏格兰海军军医詹姆斯·林德(James Lind)在索尔兹伯里号上选了12名患有坏血病并具有相似症状的船员开展了著名的“坏血病临床试验”,他将12名患有坏血病船员分为6组,每组2人,6个组接受不同的饮食补充互为对照,最终吃了柑橘和柠檬的2名船员症状逐渐好转。

  此后,英国海军部下令所有船只都供应柠檬汁,到18世纪末,坏血病便从英国皇家海军中消失了。这是世界上第一个对照试验,也成为了现代临床试验的起源。开创了“临床试验”的先河。

  James以A treaties of the scurvy为题,报告了该试验结果,而他也被认为是临床对照试验历史发展的先驱者之一。

  02?什么是药物临床试验?

  

  指在人体(患者或健康志愿者)进行药物的系统性研究,意在发现或验证某种试验药物的作用、不良反应及(或)试验药物的吸收、分布、代谢和排泄,目的是确定药物的疗效与安全性。

  03?为什么要参加药物临床试验?

  

  对患者受试者而言,参与药物临床试验可以获得研究医生及其团队的医疗服务;也有机会提前找到适合自身疾病的新药,从而使病情得到缓解;同时,与试验相关的药物和检查都是免费的,在可能获得较好疗效的同时也减轻了一定的经济压力。

  对健康受试者而言,参加药物临床试验是为了确定新药物的安全性和人体耐受性,并为确定合理的给药剂量提供依据,受试者没有预期的直接临床获益,但试验项目申办者会为受试者提供适当的营养补助及交通补助。

  如果试验药物最终获得国家药品监管部门批准上市,那么千千万万的患者也将因此而受益。

  04?药物临床试验安全吗?

  

  药物临床试验的实施都应遵守《赫尔辛基宣言》中的伦理道德原则,在任何时候保护受试者的安全和权益都是药物临床试验的首要条件,同时还应符合药物临床试验质量管理规范(GCP)及现行相关的管理法规。

  试验阶段是人类攻克疾病的必经之路,而试验风险和受益是并存的,国家为保障受试者的安全,制定了很多的法律法规、规范性文件、指导原则等来监督和管理临床试验,我们开展任何一项临床试验都必须基于《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》《药物临床试验质量管理规范》等国家法律法规的要求,让临床试验有法可依。

  在试验实施的过程中,还有国家药品监督管理局的检查、药企的监查和稽查、医院临床试验管理部门的质量控制及医院伦理委员会的跟踪审查等,均是为了保证临床试验的规范执行,防止试验的偏差,最大限度地保证受试者的权益不受侵害。

  05?药物临床试验一定有效吗?

  

  参与药物临床试验并不一定能达到预期疗效。

  首先,由于试验设计的要求,受试者可能会被分到试验药物组,也可能会被分到试验对照组(同类型上市药物/安慰剂);再者,因个体的差异性也会导致药效差异。

  因此,研究医生会监测记录受试者对于试验药物的不良反应及疗效。当受试者发生不良反应无法耐受时,研究医生会通过全面评估来判断受试者是否能继续用药。

  当然,受试者也有权依据自身情况随时退出试验。

  06?谁都能参加药物临床试验吗?

  

  药物临床试验的研究者需要充分评估患者/健康志愿者的个体情况,并按照试验中严格的“入选、排除标准”,通过筛选,满足条件者才能参加药物临床试验,成为一名受试者。

  而这些标准并不是用来拒绝人们参与试验,相反,而是判断人们是否适合参加,来保障参与试验的受试者安全。