科济药业研究报告：实体瘤CAR～T深耕，研发平台创新管线丰富

　　（报告出品方/作者：东北证券，刘宇腾）

　　1. 专注 CAR-T 细胞疗法技术创新，产品临床效果优效

　　1.1. 深耕细胞治疗领域，实体瘤 CAR-T 突破

　　科济药业是一家专注于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤的创新细胞疗法生物制药公司， 目前主要产品处于上市申请及临床研发阶段。公司于 2021 年 6 月在香港联交所成 功上市，陆续建立三大研发平台推进 CAR-T 细胞领域创新，营运于中国及美国。科 济药业坚持自主研发，打造围绕 CAR-T 细胞疗法推动创新与差异化生物制药产品 的全球战略业务模式。 核心候选产品 CT053 近商业化，后续储备管线丰富。公司目前有 12 个创新候选产 品管线，其中核心候选产品 CT053（泽沃基奥仑赛注射液）主要适应症为血液恶性 肿瘤 R/R MM，2022 年 10 月已在中国提交新药上市申请。此外，实体瘤候选产品 CT041 处于确证性 II 期、CT011 处于 I 期临床试验、AB011 处于 Ib 期临床试验阶 段。

　　

　　1.2. 高管团队行业经验丰富，布局海外运营团队建设

　　公司多位管理层拥有丰富研发经验，研发队伍人才配备完全。联合创始人李宗海博 士是实体瘤 CAR-T 细胞治疗领域的知名开拓者之一，在国际著名科学期刊发表超 100 篇科学论文。李博士及其团队在全球首次发表了以 CLDN18.2 和 GPC3 作为实 体瘤 CAR-T 疗法主要靶点的研究，并于细胞治疗领域首创了用于筛选合适抗体的 新型噬菌体显示技术 Hpd3cell、CAR-T 细胞治疗的新型安全开关 FR806、以及具有增强 CAR-T 细胞抗肿瘤活性潜力的 CycloCAR 技术。研发团队由李宗海博士领导， 团队成员拥有各领域的跨学科专业知识，包括生物、化学、药物学、毒理学、药物 警戒、转化医学及临床研究，并在多种细胞疗法及疾病领域拥有深厚的专业知识。

　　联合创始人王华茂博士在抗体、细胞和基因治疗领域的 CMC 开发方面有多年经验， 领导建立了 CAR-T 生产平台。公司商业化团队日益完善，拥有经验丰富的国际化商 务人才。商务拓展高级副总裁 Hsu 博士有多年企业发展和战略管理工作经验，负责 科济药业商业拓展和业务发展的全面工作。目前科济药业正在组建一支专门的内部 销售和营销队伍，以支持在 CAR-T 细胞产品获批后推向市场。2022 年底预备建立 约 70 人的商业化团队，计划与具备 CAR-T 细胞疗法资质的重点三甲医院血液科合 作，覆盖至全国一线城市和部分二线城市。

　　1.3. 生产规模化为临床试验和商业化提供扎实基础

　　公司 CMC 能力成熟，全球化布局迈上新台阶。科济药业拥有众多技术平台和生产 专利，其开发的实时临床生产技术保证了 CAR-T 细胞产品的快速运输，以满足紧急 的医疗需求。

　　

　　科济药业在上海已建立两个先进的生产设施，上海徐汇区临床制造厂房于 2017 年 4 月投入使用，该厂房所有候选产品均实现超过 95%的生产成功率。上海金山区的商 业制造厂房按照中、美、欧的 GMP 标准设计，于 2019 年获得生产许可证，每年可 满足 2000 名患者的 CAR-T 治疗。公司也成为国内首家获得国家药品监督管理局 CAR-T 细胞药品生产许可证的细胞治疗公司。科济药业首个海外 CGMP 生产工厂 位于美国北卡罗来纳州三角研究园（RTP），目前已启动临床生产运营，主要用于 支持北美、欧洲的临床研究及早期商业化，是科济药业全球布局的重要标志。

　　1.4. 推进多方位合作，海外探索下沉门诊

　　加强医院合作为临床试验提供便捷。科济药业临床开发团队甄选出了一批具有完善 基础设施、专业人才队伍和充足患者库规模的三甲医院作为深度合作伙伴。在针对 不同适应症、不同阶段肿瘤疾病的临床试验中,科济药业与北京肿瘤医院、复旦大学 附属金山医院等中国顶级医院，以及美国的梅奥诊所、H. Lee Moffitt 癌症中心等全 球知名医疗机构订立协议，开展合作。与高水平医院所建立的合作伙伴关系满足了 科济药业进行大规模临床实验的需求，为其招募适配患者提供了便利，加快新药的 临床实验步伐。

　　2. CAR-T 领域百舸争流，布局企业砥砺深耕

　　2.1. CAR-T 疗法机理决定疗效突出，全球市场葳蕤蓬勃

　　2.1.1. CAR-T 治疗景气度上行，专注通用性开发与实体瘤突破

　　免疫细胞疗法是将以 T 细胞为主的免疫细胞注入患者以消灭体内癌细胞，目前主要 类型包括 CAR-T、TCR 转导 T 细胞（TCR-T）、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）以及自然杀伤（NK）细胞疗法。 当前自体疗法实现精准治疗，前端研发探索通用型产品。免疫细胞疗法所利用的主 要细胞来源是自体细胞及/或同种异体细胞，自体疗法即通过采集患者的免疫细胞， 在体外进行激活培养收集并回输到患者体内，而同种异体疗法则是利用与患者无关 系的健康捐赠者的细胞制造的。相较于同种异体疗法，自体疗法商业化更为成熟， 主要有以下原因： （1） 自体疗法与患者免疫系统的相容性更高。 （2） 不仅能有效清除肿瘤细胞，还可以增强患者自身免疫机能。 同种异体疗法治疗用途广泛，可进行规模化生产，是细胞治疗行业潜在的通用商业 化模式。目前，大多数正在研发或商业化的细胞免疫疗法都是自体疗法，但同种异 体疗法被认为是未来细胞免疫疗法的发展方向，尚需突破持久问题及宿主排异等局 限性。

　　CAR-T 细胞疗法靶向精准，个性化定制流程成本较高。嵌合抗原受体 T 细胞免疫 疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）又称 CAR-T 疗法，是一种 治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。T 细胞来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中成熟，后 转移至人体血液、淋巴和周围组织器官，发挥免疫功能。CAR-T 疗法通过对患者采 血，筛选 T 淋巴细胞用于后续基因改造。研发者通过基因编辑将提前设计好的 CAR 结构增加在 T 淋巴细胞表面并在体外扩增至一定数量级别，最终完成自体回输。

　　

　　2.1.2. CAR 结构设计迭代优化，临床效果较传统疗法明显提升

　　CAR 分子结构包括三个主要部分：胞外域、跨膜域和胞内域。

　　（1） 靶点识别区域：胞外域。胞外域中的抗原结合域通常是一个抗体来源的单链 片段 scFv 分子，主要由抗体的可变轻链（VL）和可变重链（VH）及中间的 Linker 区连接组成，再通过铰链区（Hinge）连接到跨膜结构域，负责识别 抗原。胞外域抗原结合域 scFv 靶向肿瘤抗原的特异性及亲和力是 CAR-T 疗 法安全有效性的基础，从根本上决定了 CAR 分子的功能，并因其免疫原性 大小决定 CAR-T 副作用。第一代 CAR-T 将抗体 scFv 与 CD3ζ 直接融合成 一个蛋白质，且证明表达这样融合蛋白的 T 细胞能传导信号、分泌白细胞 介素并在体外杀死表达特定抗原的淋巴瘤细胞。但此类 CAR-T 的信号传导 效率低下，并且体内增殖能力较弱、存活时间都较短，最终未能在临床应用 中获得预期的疗效。

　　（2） 稳定传递信号：跨膜域。跨膜域的主要功能在于将 CAR 分子锚定在细胞膜 上，其对 CAR 分子表达的稳定性具有重要作用。

　　（3） 放大级联反应：胞内域。胞内域则包括共刺激结构域和信号转导结构域，二 者合力负责 T 细胞的完全活化。二代 CAR-T 引入了一个共刺激域（CD28 或 4-1BB），增强了 T 细胞对活化信号的响应能力，并且在临床治疗中展现 出令人惊喜的治疗效果。第三代 CAR-T 在第二代的基础上引入了两个共刺 激域（CD28 和 4-1BB），但部分原有的信号反而减弱或不能传递。第四代 CAR 为了增强 CAR-T 细胞的功能，引入了细胞内结构域共表达 IL-12 等， 能够触发由细胞因子诱导的信号或者阻断影响 CAR-T 细胞功能的一些信号 通路，以期收获更强的疗效。

　　CAR-T 结构迭代优化，第二代成熟临床应用广泛。目前上市的 CAR-T 药物均为二 代产品，如 Kymriah 和 Yescarta 等。第五代 CAR-T 即通用型 CAR-T，是指从健康 志愿者获取 T 细胞并进行基因编辑，最主要的优势在于不需要从患者体内获取 T 细 胞进行定制，而是可以做到现货供应，从而节约时间和治疗成本。

　　

　　2.1.3. 独特机理决定 CAR-T 临床优效

　　未经基因编辑人体正常 T 细胞发挥免疫作用的机制分两步。首先，通过特异性受体 与靶细胞结合，并在结合区形成免疫突触。其次，再释放凋亡信号或毒性因子清除 靶细胞。CAR-T 细胞也会靶向肿瘤细胞，并与靶细胞形成类似的免疫突触并启动免 疫反应。具体而言，CAR-T 主要通过以下两种机制杀伤肿瘤细胞：

　　分泌穿孔素和颗粒酶。CAR-T 细胞分泌的穿孔素可以在肿瘤细胞表面造成空洞， 随后颗粒酶被输送至肿瘤细胞内部，通过物理作用直接杀伤肿瘤细胞或诱导肿 瘤细胞发生凋亡。

　　分泌凋亡因子诱导肿瘤细胞凋亡。CAR-T 细胞表面会高表达肿瘤坏死因子 （TNF）配体，这些配体可以直接诱导肿瘤细胞凋亡。此外，部分 CAR-T 细胞会分泌加强其活性的细胞因子，进而改变肿瘤微环境，以增强 CAR-T 的抗肿瘤 活性。

　　疗效明显优于传统疗法，多发性骨髓瘤治疗 ORR 达 95%以上。CAR-T 近几年通过 优化改良在临床肿瘤治疗上取得亮眼效果，是一种非常潜在的，能够精准、快速、 高效，且有可能实现患者长期带瘤生存的新型肿瘤免疫治疗方法。研究数据显示， CAR-T 细胞免疫疗法治疗复发难治的弥漫大 B 细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的客观 缓解率（ORR）达 52%-83%，完全缓解率（CR）达 40%-58%，4 年总生存（OS） 率达 44%。以多发性骨髓瘤为例，传统疗法主要疗效终点 ORR 达到 25.3%，多款靶 向 BCMA 靶点的自体 CAR-T 疗法 ORR 数据可达 90%以上，甚至 100%。

　　2.1.4. 兼具“安全性+优效”的 CAR-T 产品将更具商业化放量优势

　　肿瘤相关抗原（TAA）是免疫细胞治疗的主要靶点，通常也是 CAR 结构结合的主要 位点，主要在肿瘤组织中高度表达，同时在健康组织中也有较低水平表达。识别较 弱的基因编辑免疫细胞回输可能会形成对非肿瘤组织的脱靶损伤（On-target， Offtumor），有时还会产生危及生命的毒性。因此，我们看好 CAR 设计结合特异性较 强，靶点选择健康组织表达低乃至于不表达的安全低风险产品商业化前景。 由于免疫激活作用，患者在接受 CAR-T 治疗时常伴随出现多种毒性，主要毒副作用 包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，神经毒性亦称免疫效应细胞相关神 经毒性综合症（ICANS）。

　　CRS 是由 CAR-T 细胞在与相应的靶抗原接合后，释放的炎症细胞因子和趋化因子 触发的，一般发生在治疗后的 2~14 天，通常在 2 至 3 周内消退。作为全身炎症反 应，CRS 涉及多个系统，如循环系统、呼吸系统、泌尿系统和消化系统疾病，可能 会危及肝肾、心脏、肺部、大脑功能的变化。临床表现多为发热、厌食、心率过快、 心功能不全、肾功能损害、肝衰竭等。需在接受治疗后的前几周密切监测患者，及 时干预，稳固疗效。

　　

　　ICANS 是一种急性神经毒性，是 CAR-T 细胞治疗的第二常见并发症。通常情况下， ICANS 在 CAR-T 细胞给药后 4-5 天出现，可能与 CRS 同时发生、独立于 CRS 或在 CRS 消退后发生。ICANS 患者发作时表现为多种症状，从轻度混淆与震颤、书写障 碍、轻度表达性失语症和失用症，到癫痫发作、嗜睡、整体失语症，在少数病例中 也会导致死亡。 此外，部分 CAR-T 细胞疗法还有可能导致其他不良反应，如血液毒性、神经认知和 运动功能减退障碍，甚至心肌病增加风险等。 CAR-T 疗法抗原逃逸，即肿瘤对单抗原靶向 CAR 构建体产生抵抗性，从而使 CART 细胞无法正常发挥作用。部分患者自身细胞限制了体内 T 细胞的扩增及渗透，或 者自身无法生产 T 细胞。

　　2.2. CAR-T 赛道强劲增长，产品或迎商业化放量阶段

　　全球 CAR-T 行业景气度上行，市场潜力巨大。2017 年，两款 CAR-T 产品获得上市 批准，全球 CAR-T 市场正式进入商业化发展阶段。根据弗若斯特沙利文测算，全球 CAR-T 市场规模从 2017 年的约 0.1 亿美元增长至 2020 年的约 10.8 亿美元，预计 2025 年达到 90.5 亿美元。

　　国内市场自 2013 年开展首个 CAR-T 细胞临床试验，2017 年 CAR-T 细胞临床试验 居全球首位。2022 年细胞治疗公司累计获得融资总额超 28 亿美元，CAR-T 细胞相 关临床试验和基础研究数量增长明显。目前中国有 714 个已获批的 CAR-T 细胞疗 法的临床试验，累计已有 73 个 CAR-T 细胞产品提交新药申请，其中 36 个已经获 批用于进行人体临床试验。

　　2.2.1. CAR-T 血液瘤领域疗效明显优于传统疗法，实体瘤攻坚守克

　　CAR-T 细胞治疗临床试验多分布在血液瘤领域。CAR-T 在血液系统肿瘤应用较广 泛，是由血液系统肿瘤靶点相对稳定以及较易于与靶细胞接触所决定的。CAR-T 疗 法具有良好的特异性和持久性，可精准、高效为患者提供治疗，是血液系统恶性肿 瘤的有效治疗方法。目前，全球已有多款 CAR-T 产品上市，靶点多分布在 BCMA 及 CD19，主要针对 B 细胞性白血病和淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及 T 细胞性血液系 统恶性肿瘤。 CAR-T 实体瘤治疗存在巨大医疗需求，目前 CAR-T 细胞疗法在实体瘤应用主要解决三大挑战： 寻找有效靶点。实体肿瘤表面 CAR-T 细胞合适靶点有限，归巢能力较差。 CAR-T 细胞无法有效浸润肿瘤组织。 实体瘤复杂的免疫抑制微环境不利输送 CAR-T 细胞。

　　2022 年实体瘤免疫疗法取得进展，数据显示 CT041 在接受过治疗的晚期胃癌/食管 胃结合部腺癌患者中具有可控的安全性/耐受性和有前景的抗肿瘤疗效。国内药企自 主开发靶向 GPC3 治疗晚期肝癌的 CAR-T 细胞治疗药物“Ori-C101 注射液”IND 申 请获批。2022 年 12 月 8 日，国内药企靶向 NKG2DL 的 CAR-T 细胞治疗产品“KD025 细胞注射液”的临床试验申请获得受理，拟用于治疗实体瘤。

　　

　　研究人员正不断研发新的 CAR-T 细胞治疗机制。例如，通过在 CAR 片段中加入多 种“开关机制”、“自杀机制”，来调节 CAR－T 细胞相关基因的表达，以增强 CAR-T 细胞疗法的安全性和可控性。另外，研究者还发现利用强力霉素（doxycycline，DOX） 诱导型 CAR 设计控制的 Tet-on CAR-T 细胞来调节 CAR 介导的治疗性 T 细胞活性， 来控制 CAR-T 细胞的潜在毒性，这样避免了简单使用自杀基因来永久破坏它们，可 增强 CAR-T 的持久性。 联合药物控制也是提高 CAR－T 细胞安全性的有效措施。研究发现酪氨酸激酶抑 制剂达沙替尼（Dasatinib）可抑制主要在 T 细胞中表达的淋巴细胞特异性酪氨酸激 酶（lymphocyte cell-specific tyrosinekinase，Lck），可快速、可逆地阻止 CAR-T 细 胞活化。相关实验证明了达沙替尼可以作为一种方便、可逆且耐受良好的药理安全 开关。

　　2.2.2. 美国医疗保险覆盖，商业保险是国内 CAR-T 潜在商业化助推路径

　　自体 CAR-T 疗法由于其定制化的生产机制，产品价格偏高，移植输注后相关辅助治 疗仍需支付一定费用。2017 年首款 CAR-T 产品上市，2018 年 4 月美国医疗保险和 医疗补助服务中心（CMS）宣布，为 CAR-T 疗法（Yescarta 和 Kymriah）提供医保 支付，患者个人承担 20%的治疗费用。

　　国内市场目前已有 50 种商业保险报销范围和 30 多个省市的惠民保项目包含 CART 保障项目，包含恶性肿瘤的重疾险、防癌险以及防癌医疗险也能报销部分 CAR-T 治疗费用。我们认为，随着国内产品体系丰富，商业保险产品报销体系完善，可负 担的癌症患者比例提高，商业保险是提高 CAR-T 产品的渗透率的潜在商业化路径。

　　3. 三大研发平台储备管线丰富，重磅产品近商业化

　　3.1. 综合研发平台解决 CAR-T 临床需求

　　针对目前细胞疗法临床应用的临床需求：（1）更准确；（2）更安全；（3）更通用， 公司建立了涵盖整个 CAR-T 开发周期的综合研发平台。其中主要包括三个核心研 发平台：CycloCAR 平台、THANK-uCAR 平台以及 LADAR 平台，基于这三个核心 研发平台，科济药业针对 CAR-T 疗法的有效性，可及性和靶点可用性进行持续性 突破创新。

　　3.1.1. CycloCAR 平台有望显著增强实体瘤疗效

　　实体瘤相较于血液肿瘤会抑制某些趋化因子的分泌，传统 CAR-T 细胞表面缺乏可 识别并结合实体瘤所分泌趋化因子的相关受体，造成 CAR-T 细胞对肿瘤部位的归 巢能力差，阻碍了输注 T 细胞在肿瘤部位的募集、存活和增殖。 针对实体瘤对传统 CAR-T 的抵抗作用，科济药业开发了 CycloCAR（细胞因子和趋 化因子负载的嵌合抗原受体）技术平台，利用共同表达因子 IL-7 来促进 CAR-T 细 胞的增殖和存活，并设计表达 CCL21 趋化因子驱动淋巴细胞和树突状细胞募集到 肿瘤部位。前期体内研究中，基于三种无需环磷酰胺预处理的实体瘤模型， CycloCAR-T 细胞显示出优于传统 CAR-T 细胞或 7x19 CAR-T 细胞（共表达 IL-7 和 CCL19）的治疗效果。

　　

　　CycloCAR-T 细胞可抑制具有异质抗原表达的肿瘤组织的生长，甚至可以诱导肿瘤 的完全缓解。从机制上讲，IL-7 和 CCL21 显著改善了肿瘤中 CAR-T 细胞和树突状 细胞的存活和浸润。此外，免疫组化结果表明 CCL21 可以抑制肿瘤的血管生成，基 于多原理实现抗肿瘤药理效果。

　　3.1.2. 同种异体 CAR-T 平台 THANK-uCAR-T 促进可及性

　　在前期探索中，通用同种异体 CAR-T 细胞一般会被敲除 B2M 基因以避免宿主 T 细 胞产生排异反应。缺乏 B2M 基因的同种异体 CAR-T 细胞会引起宿主的 NK 细胞排 异反应，导致同种异体 CAR-T 细胞的增殖和持久性降低。针对宿主抗移植物问题， 公司将一种识别 NK 细胞表面蛋白-NKG2A 的 CAR 装载到同种异体 CAR-T 细胞 中，以阻止宿主 NK 细胞的攻击，被识别结合的 NK 细胞可以作为 uCAR-T 细胞的 “饲养细胞”，进而增强 uCAR-T 细胞的扩增，这就是 THANK（Target to Hinder the Attack of NK 细胞）-uCAR 技术。科济药业实验数据表明，在 NK 细胞存在的情况 下，THANK-uCAR-T 细胞比 TCR/B2M 双敲除同种异体 T 细胞能更好地存活和增 殖。

　　3.1.3. 精准靶向的技术平台 LADAR 挖掘更多可用靶点，提高药物安全性

　　LADAR 技术解决靶脱瘤毒性或治疗药物全身毒性问题，其主要机制是通过双重识 别来保证治疗性蛋白的局部表达。LADAR 细胞利用一个人工受体控制含有目标基 因（可能是转录嵌合抗原受体、细胞因子或任何需要的治疗介质的基因）的细胞内 转录，该受体在细胞内结构域中含有转录因子。一旦 LADAR 受体的胞外结构域与 触发抗原结合，转录因子就会被切割并转移到细胞核，从而触发目标基因的表达。 LADAR-CAR 通路需要用于 LADAR 的触发抗原和用于 CAR 识别的目标抗原的同 时存在，即首先经过 LADAR 识别后，才会转录出 CAR，然后 CAR 与目标抗原相 结合，进而以杀死目标细胞。 这种双重识别机制会减少在同一正常组织中不同时表达这两种抗原的在靶脱瘤毒 性。在体外研究中，LADAR 具有比 SynNotch 更强的抗肿瘤活性，且对低水平的抗 原有更高的敏感性，在没有触发抗原的情况下几乎没有泄漏表达。同时，公司还在 研究 LADAR 系统的其他应用，例如 LADAR 细胞因子通路等，它还可望应用于细 胞因子和其他治疗介质的精准输送。

　　

　　除上述技术之外，科济药业自主开发的全人抗噬菌体展示技术，并发现了针对 BCMA、间皮素等其他靶点的全人抗体。

　　3.2. 科济药业在研管线丰富，布局“抗体药物+细胞治疗”产品体系

　　基于综合细胞治疗平台以及 CycloCAR、THANK-uCAR 和 LADAR 三个核心技术平 台的协同性创新优势，科济药业同时布局了基于 BCMA、Claudin18.2、GPC3 和 EGFR/EGFRvⅢ等不同靶点的 CAR-T 细胞疗法创新型研发管线，形成了 CT053、 CT041、KJ-C2113 和 KJ-C2112 等多产品管线体系，自主开发了 12 款差异化的候选 产品，完成了对于血液肿瘤与实体瘤的疗法全覆盖。 公司目前的候选产品中，CT053 已在中国处于申请新药上市阶段；CT041 当前临床 进展至Ⅱ期，是全球首款进入确证性临床Ⅱ期的实体瘤 CAR-T 产品。肝癌领域，公司 CAR-GPC3 是全球首个靶向 GPC3 的 CAR-T 细胞疗法。

　　4. CT053（BCMA CAR-T）：获 RMAT，安全疗效表现亮眼

　　4.1. 复发/难治多发性骨髓瘤医疗需求增长，销售市场广阔

　　多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是全球第二大常见的血液恶性肿瘤，其特 征是骨髓中单克隆浆细胞异常，生长异常扩增，在血清或尿液中存在单克隆免疫球 蛋白（亦称为 M 蛋白）。恶性浆细胞无节制增生会破坏患者骨骼、免疫系统、肾脏 及红细胞计数，通常会导致破坏性的骨性骨病、急性肾损伤、贫血和高钙血症等一 系列临床表现并导致不良后果。

　　MM 多发于老年，西方国家发病中位年龄为 69 岁，发病率约为 1/100000。中国发病率逐渐趋于年轻化，数据显示，2016 年中国有 16500 个新发 MM 病例，10300 个 MM 死亡病例，年龄标准化发病率和死亡率分别为 1.03/10 万和 0.67/10 万，男性明 显高于女性。自 15 岁以上，患者的发病率和死亡率随着年龄增长而逐步上升，大于 60 岁年龄组最高。年龄、性别因素是多发性骨髓瘤的重要危险因素。据弗若斯特沙 利文报告，2019 年全球 MM 患者人数 44 万人，中国 MM 患者人数约 10 万人，占 全球比例 23%。预计至 2024 年全球及中国 MM 患者人数上升至 52.7 万人、16.7 万 人。MM 患者人数呈逐年上升趋势，医疗需求同步增长。

　　目前诱导治疗多以蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂及地塞米松的 3 种药物联合方案 为主。而对于有症状骨髓瘤患者，会根据患者身体状况，判断是否适合接受移植术， 患者状况适合做自体移植还是异体移植。而对接受移植手术的患者采用诱导治疗 +ASCT+巩固治疗+维持治疗的组合方案，对于不适合接受移植术的患者通常采用诱 导治疗+维持治疗的方案。对于疾病发展后期的患者，临床主要采用抗 CD38 mAb 与 其他治疗药物联合使用作为末线治疗方案，若治疗失败缺乏后续治疗手段。

　　

　　多药耐药和复发问题为 MM 当前治疗难题。指南中对于难治复发患者治疗增加了 包含卡非佐米、泊马度胺、塞利尼索方案的推荐。在系统性治疗过程中，患者病情 反复波动，有可能会造成 Bcl-2 家族的抗凋亡蛋白和/或凋亡抑制剂蛋白（包括Survivin）表达上调，预后较差，产生耐药性。这两大因素导致 R/R MM 成为治疗 MM 的研发重点，市场空间广阔。据弗若斯特沙利文预计，全球 MM 治疗市场将于 2024 年达 395 亿美元并在 2030 年达到 473 亿美元；中国 MM 治疗市场的规模将于 2024 年及 2030 年分别达 24 亿美元及 39 亿美元。

　　指南中针对 MM 患者的治疗药物，部分产品 2022 年全适应症销售额达到了 9 亿元 以上。唑来膦酸是治疗 MM 的辅助药物，其在 2022 年实现了 14.68 亿元收入，属 于指南中 MM 治疗相关药物中销售额最高的产品。除此之外，作为免疫抑制剂的来 那度胺实现了11.39亿元的收入，传统药物地塞米松的零售终端实现2.36亿元收入， 医院终端前三季度实现 6.72 亿元收入。单克隆抗体药物中，达雷妥尤单抗 2022 年 零售终端实现 2.58 亿元收入，医院终端 2022 前三季度实现 6.94 亿元。MM 治疗成 本高昂，不仅包括药物费用，还有住院费、辅助治疗费用等。目前 MM 患者人数逐 年增多，但由于其复发性及费用等因素，仍存在临床优效的创新疗法需求。

　　4.2. BCMA CAR-T 疗法安全性出色，具备 MM 早线治疗潜力

　　CT053 以 B 细胞成熟抗原（BCMA）为特异性靶点开发的 CAR-T 核心候选产品， 通过精准识别 BCMA 蛋白定向清除肿瘤细胞。BCMA 通常表达在 B 细胞表面的细 胞膜蛋白，在 MM 等多种血液恶性肿瘤中的表达水平比正常组织高数百至数千倍。 CT053 由 CAR 遗传修饰的自体 T 细胞组成，在回输入人体后，经改造的 T 细胞可 利用 CAR 结构通过胞外铰链区和间隔区特异性识别 BCMA，有效靶向并杀伤携带 BCMA 的 MM 肿瘤细胞。 靶点有效性已验证，安全性及疗效优势体现潜在商业化竞争力。目前，全球有多款 用于治疗 MM 的 BCMA CAR-T 候选产品正处于商业化早期或临床研发阶段；NMPA 于 2022 年 10 月 18 日已受理 CT053 的新药上市申请。百时美施贵宝的 Abecma（Idecel）是首个 FDA 获批上市的靶向 BCMA 的 CAR-T，用于接受四线或以上疗法后 R/R MM 的治疗。科济药业 CT053 美国 I 期临床数据表明，患者接受治疗后平均住 院时间明显短于同类产品。

　　市场供需端，海外 CAR-T 推进产能扩建，以满足患者 CAR-T 治疗需求增量空间。 Abecma 作为首款上市的 BCMA CAR-T 细胞产品具有市场首发优势，产品 2021 年 上市销售额为 1.64 亿美元；2022Q4 营收为 1.25 亿美元，同比增长 81%。根据临床 实验数据显示，CT053 客观缓解率及三级以上 CRS 体现的有效性和安全性均优于 海外竞品，海外 CAR-T 市场教育多年，看好海外产能配置完成后，CT053 等国内 自研优效产品多发骨髓瘤治疗市场占有率及放量速度。

　　

　　CT053 独特技术提高稳定性，减少健康细胞误伤。区别于其他 CAR-T 产品，CT053 融合了科济药业设计的升级版 CAR 构建体，具有较低免疫原性和较高稳定性的全 人抗 BCMA 特异性单链片段变体，在没有肿瘤相关靶点的情况下，可降低 CAR-T 细胞的自动激活，进而减少对于低表达 BCMA 正常细胞的误伤，提高安全性。该产 品可降低不良事件发生率，为目标患者减少住院时间，具有更大的经济价值及临床 价值。随着公司将 CT053 推进 MM 早线治疗，适应症市场范围将进一步扩大。

　　CT053 临床疗效明显优于传统疗法。在中美两地同期进行了临床实验，临床数据有 效性与安全性亮眼。在中国进行的Ⅱ期临床实验样本共包括 102 名患者，全部患者 都进行了至少三个疗程的治疗，后续均进行了安全性、有效性和药代动力学评估。 评估结果显示，仅有 6.9%的受试患者观察到 3 级或以上的细胞因子释放综合征 （CRS），小于 2%的患者出现一级神经毒性症状，出现大于 3 级的治疗相关感染患 者比例为 29.4%。有效性方面，CT053 的 ORR 为 92.2%，共 94 名的患者在第四周 得到缓解。CR/sCR 完全缓解率>=45.1%，并且随着随访时间延长有上升趋势。

　　北美Ⅱ期临床试验样本中，有 29.4%的患者为 EMD（≥1 个浆细胞瘤），52.9%的患 者具有高危细胞遗传学特征。经至少四周治疗后，评估结果显示 59%的受试者发生 1 级或 2 级 CRS，无≥3 级 CRS 报告；报告 1 例 3 级 ICANS；未观察到帕金森类型 的长期神经毒性，初步 ORR 为 100% （VGPR 或更高），所有在第 4 周有 MRD 结 果的患者经新一代测序均为 MRD 阴性。无与治疗相关的死亡报告，也没有患者因 CRS/ICANS 入住 ICU。

　　

　　4.3. 商务合作同步进行，助力产品商业化放量

　　携手华东医药，加速国内商业化布局。科济药业和华东医药达成商业化合作，授予 华东医药CT053（泽沃基奥仑赛注射液）在中国大陆地区的独家商业化权益。华东 医药在血液瘤领域具有丰富资源，其强大的商业化能力不仅助力科济药业增强市场 竞争力，也推进自身在细胞疗法赛道的布局。根据协议条款，科济药业将获得 2 亿 人民币的首付款，并有权获得最高不超过 10.25 亿人民币的注册及销售里程碑付款。 科济药业将继续负责CT053 在中国大陆地区的开发、注册和生产，并通过生产环节 获得潜在的CT053 销售获益。

　　科济药业与华东医药合作共赢基础： 华东医药商业发展数据优越，商业模式成熟，业绩突出。华东医药 2022Q3 季 报显示，营业收入和净利润均实现双位数增长，各业务板块保持良好增长态势。 与外企相比，华东医药销售方式契合中国市场，相关经验可行性、可复制性较 强。2022 第二季度，华东医药医美子公司欣可丽打造了覆盖多渠道的直营销售 团队，拥有优秀的终端服务能力。其丰富销售经验可为科济药业打开商业化布 局，为 2023 年底至 2024 年的新上市产品销售奠定基础。 华东医药企业基因较为务实，团队合作意识较强，股东关系维持良好。与华东 医药的合作或利于科济药业占据 BCMA CAR-T 额外市场份额。 寻求国外商业伙伴，为产品国际化留足空间。2021 年，科济药业旗下公司 CAFA therapeutics 与韩国 HK inno.N 公司就 CT032（CD19 CAR-T）和 CT053（BCMA CART）两款细胞疗法产品进行开发和商业化达成协议。根据协议条款，科济药业有权获 得的预付款和额外的里程碑付款共 5000 万美元，并将有资格获得基于合作约定产 品在韩国未来净销售额至多两位数百分比的特许权使用费。

　　5. CT041+AB011：打造双重抗 Claudin 18.2 实体瘤药物体系

　　5.1. CT041：潜在全球 FIC 靶向 CLDN18.2 自体 CAR-T 产品

　　5.1.1. 中国胃癌发病率及死亡率位居前位，治疗市场空间广阔

　　胃癌全球死亡率较高，发病人数逐年增加。胃癌是指胃上皮组织的细胞异常分裂， 形成恶性肿瘤，发病率与生活方式相关。疾病的症状因癌症位置而异，且分阶段发 展。胃癌侵袭性较高，易发生快速疾病进展及转移。90%以上的胃癌是由腺癌（腺 体组织发生的恶性肿瘤）造成，晚期胃癌患者通常因胃功能障碍及肿瘤细胞通过转 移侵袭其他器官而在一年内预后不良，死亡率较高。2022 年中国胃癌新发病人数为 41.5 万人，分别是美国、日本胃癌新发病例的 20.7 倍、3.4 倍，国内胃癌治疗市场 空间广阔。

　　

　　中美当前临床治疗胃癌标准路径相似，针对胃癌患者采取分期差异化治疗方案。微 创治疗是初期胃癌的主要治疗手段，90%以上早期患者经治疗后可痊愈，且经济价 值较高。处于进展期的胃癌患者主要治疗方案为手术治疗，晚期胃癌需要通过化疗、 靶向治疗等方式进行治疗。一线化疗对胃癌的疗效 ORR 约为 25%、中位 PFS 和中 位 OS 分别约为 2.2 个月和 5.6 个月。靶向 HER2 曲妥珠单抗获中国和美国有关部门 批准用于三线胃癌治疗，目前广泛用于不同阶段的胃癌治疗。国内临床上，RC48、 KN026 也是治疗胃癌的主要药品。

　　5.1.2. 胰腺癌致死率高，当前治疗手段预后较差

　　全球胰腺癌治疗支出逐年递增，发病群体年轻化。胰腺位于胃和脊椎之间，胰腺癌 由胰腺细胞异常生长引致，是全球最致命的癌症之一。随着西方化生活方式的普及、 社会老龄化加重，胰腺癌发病人数不断增加。东亚胃肠道癌症的总体发病率和死亡 率(85.7/10 万和 59.8/10 万)高于欧洲(55.5/10 万和 32.5 /10 万)、大洋洲(52.4/10 万和 25.5/10 万)和北美。其中，中国胰腺癌新发病人数 12.5 万人，胰腺癌死亡人数高达 12.2 万人。全球胰腺癌发病人数从 2016 年的 43.5 万人预计增长至 2023 年的 52.7 万人，我国发病率约为 4.29/10 万，2022 年中国胰腺癌新发病例达 8 万人。胰腺癌 发病集中在 40 至 80 岁，老年患者发病风险显著高于年轻人。

　　导致胰腺癌高致死率的关键因素是免疫抑制性肿瘤微环境及不良的 T 细胞浸润进入 肿瘤块导致癌细胞通过获得性免疫特权减轻免疫系统的杀伤效应。患者早期症状不 典型，发病期隐匿；造成多数患者诊断时已进入发展期，不具备手术机会，导致其 治疗后预后效果差，治疗后生存期约 1 年左右。

　　

　　胰腺癌当前通过放化疗制约肿瘤转移扩散。对于早期胰腺癌患者，一般采取手术切 除后进行常规辅助化治疗。处于进展期的胰腺癌，可采取术前新辅助治疗，以减轻 肿瘤负荷、降低肿瘤指标（CA199 等），使肿瘤降期后进行切除。仅约 10%至 15% 的患者符合条件进行肿瘤切除术，约 28%的患者主要癌症治疗为化疗。对于晚期患 者，根据患者自身状态选择联合治疗方案。 可供选择的靶向治疗有限，存在疗效需求缺口。除厄洛替尼外，部分靶向疗法已与 吉西他滨联用进行评估，但均未显示出明显改善的疗效，约 1-2%的胰腺癌患者符合 条件接受抗 PD-1/PD-L1 治疗。一线胰腺癌治疗的标准治疗为全身化疗，ORR 为 19% 至 33%，OS 为 6-11 个月，一线治疗失败的患者目前仍缺乏有效治疗方案。且部分常规一线药物如吉西他滨治疗的患者产生耐药性，其耐药机制复杂不明确，肿瘤微 环境的干涉、吉西他滨药物本身的代谢异常以及非编码 RNA 的调节均可能导致耐 药的发生。

　　5.1.3. CT041 强化 CLDN18.2 靶向结构，提高清除效率

　　科济药业的项目核心聚焦于实体瘤项目，CT041 作为实体瘤候选产品，目前处于临 床Ⅱ期试验阶段。公司在中国和美国启动Ⅰb 期临床试验中，评估了 CT041 的安全性 及有效性。当前中国实验针对胃癌/食管胃结合部腺瘤部分已进入到确证性临床Ⅱ期， 其他实验仍处在Ⅰ期阶段。 CLDN18.2 靶点广泛表达，实体瘤潜在优效靶点。CT041 通过识别在癌细胞组织中 表达的 CLDN18.2，来靶向消除肿瘤细胞。CLDN18.2（一种 Claudin-18 异构体）是 一种组织受限标记物，在癌症及胃黏膜的短期分化细胞表达。研究数据表明，约 70% 至 80%的胃癌患者在癌组织中表达出 CLDN18.2，且各种上皮实体瘤（包括胰腺、 食管、卵巢及肺部肿瘤）中均存在 CLDN18.2 的异常表达。基于此，科济药业融合 了人源化的抗CLDN18.2单链片段变体的CAR遗传修饰的自体T细胞组成CT041。

　　实体瘤突破产品，预处理方案创新。作为全球首款靶向 CLDN18.2 的 CAR-T 细胞 候选产品，CT041 的 CAR 结构由人源化抗 CLDN18.2 单链 scFv、CD8α 铰链区、 CD28 共刺激结构域和 CD3ζ 信号结构域组成。CT041 在回输人体后能通过 CAR 蛋 白精确识别 CLDN18.2，并释放穿孔素颗粒酶，靶向消除在细胞表面表达 CLDN18.2 的肿瘤细胞。科济药业开发了一种创新的 CT041 输注前的预处理方案，即 FNC 方 案，其特点是在使用环磷酰胺和氟达拉滨的传统方案的基础上，加入白蛋白结合型 紫杉醇进行淋巴细胞清除。

　　

　　5.1.4. 自体 CAR 免疫细胞精准治疗机理是实体瘤治疗潜在优效路径

　　临床数据凸显出 CT041 治疗实体瘤颇具前景的有效性。在中国的 1b/Ⅱ期临床试验 中共评估了 14 例受试者的治疗效果。患者在首次输注后完成了至少 12 周的安全性、 有效性和药代动力学评估。从疗效上看，客观缓解率 ORR 和疾病控制率分别达到 57.1%和 78.6%。从安全性评估来看，患者均出现了 3 级以上治疗相关感染（TRAEs）， 均与淋巴细胞耗竭有关。大多数患者都发生了 1/2 级 CRS，只有一名患者发生 4 级 CRS 并且在治疗后恢复，并且没有患者出现神经毒性症状。 在美国开展 Ib 期临床试验中，CT041 用于一线及之后的胰腺癌患者治疗，研究人员 观察到 80%的患者有肿瘤缩小的现象。总体而言，临床数据展现了 CT041 在消化系 统 CLDN18.2 阳性癌症患者中良好的耐受性，为人类实体瘤治疗难题的攻克带来了 希望。

　　与传统疗法相比，CT041 在治疗≧3 线胃癌的临床数据中表现优异。其中，客观缓 解率 ORR、mPFS 和 mOS 方面表现均优于化疗、PD-L1 和小分子 TKI 等传统治疗 手段。与靶向 HER2 的 ADC 新型疗法如 Enhertu（DS-8201）相比，CT041 同样表现出更优的 ORR 及 PFS，临床数据表明 CT041 在胃癌等难治性实体瘤领域的表现 出治疗潜力。在肿瘤负荷较低的早线治疗中，基于患者相对活跃完善的免疫系统， CAR-T 具备发挥更好的疗效的潜力。

　　5.1.5. 积极拓展技术合作，多地开展 CT041 研发与临床实验

　　甄选 CRO 与 CDMO 合作企业，促进研发效率。科济药业与多组织开展合作，委托 CRO 为北美区域临床试验提供中央实验室服务，并委聘美国领先 CRO 在晚期胃癌 及胰腺癌患者中进行 CT041 的 LUMMICAR STUDY 2 试验及 Ib 期临床试验。

　　5.2. AB011：CLDN18.2 潜力靶点，布局抗体药物体系

　　AB011 注射液是科济药业自主研发的重组人源化 Claudin18.2 单克隆抗体（mAb）产 品，获 NMPA 批准 IND，用于治疗 CLDN18.2 阳性实体瘤，目前正在中国多家中心 开展 I 期临床试验，评价 AB011 注射液的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。 试验分为单药治疗和联合治疗两个阶段，从 2020 年 7 月启动以来，已经完成了单 药剂量递增及剂量扩展阶段治疗，与化疗联合的一线治疗正在进行中。单药治疗阶 段观察到有既往接受过二线化疗失败的晚期胃癌患者达到了完全缓解（CR），在联 合治疗阶段，首例晚期胃癌患者首次用药后 6 周肿瘤评估为部分缓解（PR），同时各项肿瘤指标也有显著下降，均恢复到正常值以下。

　　Ⅰ期试验第一部分，剂量递增阶段共纳入 14 例患者，剂量扩大阶段共纳入 21 例患者 （10 例为 20 mg/kg，11 例为 30 mg/kg），其中 26 例胃腺癌/GEJ 腺癌患者，9 例胰 腺癌患者，77.1%的患者既往接受过≥2 次治疗。安全性分析显示，大多数 TRAE 为 1-2 级，8 例患者出现 3 级 TRAE，1 例患者出现 DLT，为 3 级呼吸困难。在 20 例 病灶可测量且至少进行了一次肿瘤评估的患者中，12 例患者病情得到控制，1 例胃 腺癌患者被评估为 CR。第二部分，共 24 例胃腺癌/GEJ 腺癌患者接受了 AB011 联 合 CAPOX 治疗。安全性分析显示，14 例患者发生≥3 级 TRAE，包括中性粒细胞 计数减少、贫血、低蛋白血症、恶心和呕吐，未发生 DLT 或 TRAE 导致的治疗中断 或死亡。在 20 mg/kg 组的 13 例可评估的患者中，8 例实现部分缓解（PR）；在 30 mg/kg 组的 10 例可评估的患者中，7 例实现 PR。所有患者的 ORR 和 DCR 分别为 65.2%和 100%。

　　

　　在 2023 ASCO GI 上，科济药业披露了 AB011 单药及联合 CAPOX 的Ⅰ期数据。 AB011 单药治疗 Claudin 18.2 阳性的胃癌和胰腺癌 ORR 为 2.9%，CR 为 2.9%，DCR 为25.8%。AB011联合CAPOX 治疗Claudin 18.2阳性的胃癌和胰腺癌ORR为52.2%， DCR 为 100%，总体来看，AB011 联合 CAPOX 一线治疗 GC/GEJ 展现出良好的治 疗获益。

　　与罗氏制药产品探索联合用药方案验证疗效。2023 年科济药业联合罗氏制药，就 AB011 联用阿替利珠单抗（atezolizumab）结合化疗，开展针对胃癌患者的联合用药 临床试验。该合作综合利用双方优势，罗氏开发的 Ib/II 期临床试验平台 Morpheus， 可针对多种具有高度未满足临床需求的癌症来评估药物的安全性和早期疗效，进而 快速、有效地开发新型的联合治疗方案。科济药业自主研发的 CLDN18.2 IHC 检验 试剂盒具有高特异性和高灵敏性，在合作项目中用于评估其在胃癌中的表达，致力 为患者带来更大的临床获益。 科济药业 AB011 生产于中美两地外包予 CDMO 企业。科济药业建立了系统的评估 程序以确保 CDMO 的生产资质、设施及工艺符合有关监管要求及内部标准。与高质 量的 CRO 及 CDMO 企业合作，相对减少公司的资本负担，提升研发产品及临床试 验效率。

　　6. CT011：潜在全球 FIC 靶向 GPC3 CAR-T 产品

　　6.1. 肝细胞癌新发病率致死率双高，临床需求驱动市场扩容

　　肝癌是一种起源于肝脏组织的恶性肿瘤，其中 90%为肝细胞癌（HCC）。肝癌是我 国第四大高发的癌症，且致死率在所有癌症中排名第二。肝细胞癌通常发生在慢性 肝病患者中，其风险因素主要包括乙型肝炎（HBV），丙型肝炎（HCV）以及肥胖。 较大的临床需求缺口为肝癌药物市场发展主要驱动力。中国部分地区乙型肝炎患病 率高，肝癌的新发病例数较高。据弗若斯特沙利文统计，中国肝细胞癌新发病例数 从 2016 年的 34.2 万人上升至 2023 年的 40.7 万人，年均增速 2.5%。目前，我国肝 细胞癌死亡率较高，主要跟确诊时期有关，高达 80%的患者在确诊时已到晚期。但 随着精准医疗和癌症早筛的普及，死亡人数增速呈现缓慢下降趋势。

　　6.2. CAR-T 细胞强化共刺激信号，专注 HCC 治疗

　　CT011 通过识别肿瘤细胞中高表达的 GPC3 蛋白来靶向消除 HCC 肿瘤细胞。磷脂 酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC3）通过糖基磷脂酰肌醇锚定物附着在细胞表面。研究表明， GPC3 可能是 HCC 的预后标志物，在肿瘤细胞中的高 GPC3 表达与不良预后相关。 基于这一特性，GPC3 被当作针对 HCC 的 CAR-T 疗法的免疫治疗靶点。 科济药业开发的 CT011 是一种潜在全球同类首创的人源化 GPC3 CAR-T 细胞候选 产品，具有治疗肝细胞癌（HCC）的概念验证临床数据。CT011 由经人源化抗 GPC3 单链可变片段基因修饰的自体 T 细胞组成，其 CAR 分子结构相较于第一代进行了 升级，增加了可显著提升 CAR-T 细胞抗肿瘤活性的共刺激信号。在 CT011 回输患 者体内后，经改造的 T 细胞表面的特异性 CAR 受体会在胞外铰链区和间隔区精准 识别 GPC3 蛋白，以此来有效靶向作用于及消除在其表面上携带 GPC3 蛋白的 HCC 肿瘤细胞。

　　

　　6.3. CT011 临床数据凸显产品优势，患者耐受性良好

　　2015 年至 2019 年科济招募共 13 名 GPC3 阳性的 HCC 患者接受了 CT011 治疗，发 现 CT011 对于已接受重度治疗的患者通常具有耐受性。从有效性方面来看，患者 3 年、1 年和 6 个月的总体生存率分别为 10.5%、42.0%和 50.3%，中位总生存期为 278 天（39.7 周）。两名患者有部分缓解，目标病灶明显缩小。截至 2020 年底，自接受 CT011 治疗以来，一名持续无病生存的受试者已存活五年以上。 从安全性来看，共有 9 名患者出现 CRS，其中 8 名患者为可逆 1/2 级 CRS，一名患 者出现 5 级 CRS，无患者出现 3/4 级神经毒性。总体而言，重度治疗后的 HCD 患 者对 CT011 普遍耐受，显示出 CAR-T 疗法对于 HCC 的初步疗效，具有一定的安全 性和潜在的临床研究价值。

　　6.4. GPC3 市场饱和度低，CT011 空间潜力较大

　　CT011 获得中国首个治疗实体瘤的 IND 许可的 CAR-T 细胞疗法，也是全球 GPC3 靶向的临床研发产品中，首个获得全球 IND 许可的产品。全球目前有 2 款靶向 GPC3 的产品，科济药业的 CT011 以及 Takeda 开发的 TAK-102，均处于临床试验Ⅰ期阶段。

　　7. 盈利预测

　　1. 公司主要产品处于上市申请及临床研发阶段，故基于上市审批阶段及临床 II 期 产品进行 DCF 估值。

　　2. CT053 于 2022 年 10 月在中国提交上市申请，预计 2023 年 Q4 获批上市。假设 CT053 在中国上市后达到 55%的市场占有率，4 年后随竞争产品上市下降至 40%；北美地区已有两款上市 BCMA CAR-T 产品，假设 CT053 上市后市占率 可达 10%，产品安全性优效推进放量，假设 2027 年末线 RR MM 市场占有率达 到 27%。

　　3. CT041 是全球潜在同类首创靶向 CLDN18.2 的实体瘤 CAR-T 产品，当前处于 确认性Ⅱ期临床试验。CT041 治疗 3 线胃癌临床数据优于现有产品，上市初期 CAR-T 疗法市场占有率可达 100%，随竞品上市市场占有率缓慢下降。

　　4. 随产品上市推进，预计公司销售费用率逐年缓慢下降，最终维持在 30%左右。

　　5. 当前在研管线持续推进，预计重点产品上市后，研发投入稳定增长，研发费用 率趋于稳定，最终维持在 10%左右。

　　（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）

　　精选报告来源：【未来智库】。