寡核苷酸药物DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症获FDA快速通道资格

　　2022年11月01日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 10月31日，Dyne Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予DYNE-251的快速通道资格，用于治疗适合外显子51跳跃突变的杜氏肌营养不良症(DMD)。DYNE-251正在1/2期DELIVER全球临床试验中进行评估。

　　DELIVER是一项评估DYNE-251的1/2期全球临床试验，包括24周多剂量递增(MAD)随机安慰剂对照期、24周开放标签扩展期和96周长期扩展期。该试验旨在进行注册，预计将入组约46例4-16岁、突变适合外显子51跳跃治疗的非卧床和非卧床DMD男性。主要终点是安全性、耐受性和通过蛋白质印迹测定的抗肌萎缩水平较基线的变化。次要终点包括肌肉功能、外显子跳跃和药代动力学指标。Dyne预计将在2023年下半年报告DELIVER试验MAD安慰剂对照部分关于安全性、耐受性和抗肌萎缩蛋白的数据。

　　DYNE-251是DYNE公司的寡药物候选产品，正在为适合外显子51跳跃突变的肌营养不良症(DMD)患者开发。DYNE-251由与在肌肉上高度表达的转铁蛋白受体1(TfR1)结合的片段抗体(Fab)偶联的磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO)组成。旨在实现靶向肌肉组织递送，促进细胞核中的外显子跳跃，使肌肉产生截短的、功能性的抗肌萎缩蛋白，目标是停止或逆转疾病进展。在临床前研究中，DYNE-251在mdx小鼠模型的骨骼肌和心肌中观察到稳健和持久的外显子跳跃和抗肌萎缩蛋白表达，以及肌肉损伤减少和肌肉功能增加。同时，在非人灵长类动物中，DYNE-251表现出良好的安全性特征。

　　“每天对患者及其家属都至关重要，我们很高兴FDA授予快速通道资格，因为这为加快DYNE-251的开发提供了机会，”DYNE首席医疗官Wildon Farwell,M.D.,MPH说。“杜氏肌病是一种致命性疾病，可用的疗法提供的益处有限。我们专注于在我们的DELIVER试验中推动获得有意义的临床数据，该试验预计将于2023年下半年进行，并继续与DMD社区和FDA密切合作，以推进潜在的变革性治疗。”

　　关于杜氏肌营养不良症

　　杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见疾病，由编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起，抗肌萎缩蛋白是肌肉细胞正常功能的关键蛋白。这些突变，其中大多数是缺失，导致抗肌萎缩蛋白的缺乏和肌肉功能的进行性丧失。DMD主要发生在男性中，力量和功能的丧失通常首先出现在学龄前男孩中，并随着年龄的增长而恶化。随着疾病的进展，骨骼和心肌损伤的严重程度通常会导致患者在青少年早期完全丧失行走能力，包括心脏和呼吸道症状恶化以及青少年后期丧失上半身功能。目前，尚无治愈DMD的方法，且现有已获批疗法的疗效也十分有限。

　　文章来源：香港迈极康医疗中心 http://www.hkmagicure.com/html/xingyedongtai/yixueqianyan/2022/1101/459.html

　　参考资料：Dyne Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for DYNE-251 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy from https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-receives--fast-track-designation-dyne-251

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