重磅消息！全球纳米抗体药物Cablivi上市在即，来自赛诺菲

　　

　　2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）纳米抗体药物Cablivi（caplacizumab）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Cablivi用于获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）成人患者的治疗。

　　欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的意见，这意味着，Cablivi极有可能在未来2-3个月获批上市造福欧洲的aTTP患者。如果获批，Cablivi将成为全球上市的首个纳米抗体药物，同时也是首个专门治疗aTTP的药物。

　　在美国方面，FDA在去年7月已授予caplacizumab治疗aTTP的快速通道资格，赛诺菲计划在2018年晚些时候向FDA提交caplacizumab治疗aTTP的生物制品许可申请（BLA）。

　　aTTP是一种危及生命的、自身免疫性凝血障碍，特征是全身小血管中形成大量的血凝块，导致严重的血小板减少症、组织缺血和广泛的器官损害，尤其是大脑和心脏。目前，尚无药物获批治疗aTTP，尽管接受标准护理方案——血浆置换术（PEX）和免疫抑制疗法，但患者仍面临着高风险的血栓并发症、复发和死亡。

　　caplacizumab是一种强效选择性双价抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，于2009年在美国和欧盟被授予孤儿药地位。caplacizumab能够阻断超大vWF多聚体（ULvWF）与血小板的相互作用，因此，针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块（microclot）的形成和积累具有立竿见影的效果。在aTTP患者中，这种微小血凝块能导致严重的血小板减少症、组织缺血和器官功能障碍。caplacizumab的这种瞬间效应（immediate effect，即瞬间见效）在拆解潜在疾病进程的同时，能够保护aTTP患者出现疾病临床表现。

　　caplacizumab治疗aTTP的疗效和安全性已在一项II期临床研究TITAN和III期临床研究HERCULES中得到证实。来自TITAN研究的数据已于2016年2月发表于《新英格兰医学杂志》，来自HERCULES的数据也已于2017年12月在第59届美国血液学会（ASH）年会上公布。

　　caplacizumab由比利时生物技术公司Ablynx研制，该公司是纳米抗体领域的全球领导者。今年1月底，赛诺菲豪掷48亿美元收购Ablynx，获得了核心产品caplacizumab以及呼吸道合胞病毒（RSV）纳米抗体ALX-0171，同时还获得了Ablynx公司极具潜力的纳米抗体平台，其管线中包括8个进入临床阶段的新药及45个临床前的新药候选物，横跨多个治疗领域，包括血液学、炎症、传染病、自身免疫性疾病、肿瘤学以及免疫肿瘤学等等。（生物谷Bioon.com）

　　原文出处：CHMP recommends approval of Cablivi? (caplacizumab)