全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod落地乐城 惠及重症肌无力患者

　　人民网海口6月14日电 (李学山)每年6月15日是重症肌无力关爱日。在第九个重症肌无力关爱日到来之际，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod成功落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城先行区)，成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破，改写国内重症肌无力治疗格局。

　　启动仪式现场。乐城先行区管理局供图

　　重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发，2018年已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计，我国至少有20万名重症肌无力患者。如果症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。

　　此次成功在乐城落地的新药efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白(IgG)的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。作为一种安全有效的新型治疗手段，去年12月，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在美国获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。

　　海南省药监局局长朱宁说，国务院赋予乐城的特许药械政策实施四年来，海南省药监局不断扩大特许药械政策的适用性和惠及面，持续推动特许药械审批提速取得新成效，积极联动各相关部门，不断健全监管制度、优化审批模式、强化监管效能，确保乐城进口特许药械种类更多、覆盖学科更广、产品创新性更强、临床急需价值更大、扩大全球创新药械在我国临床使用的可及性。

　　“我们将持续优化药械引进审批流程，缩短药械到患者使用的时间，以‘乐城速度’推动国际创新疗法为患者服务。我们将以更高水平推进制度集成创新，聚焦引进优质医疗资源，在产城融合、高端医美、医疗康养等方面持续创新突破，助力市场主体蓬勃发展。”乐城先行区管理局局长贾宁表示，作为海南自贸港建设的重点园区，目前乐城先行区已经基本实现了国际创新药械的同步引进和药物可及，迈入了高质量发展的新阶段。在罕见病领域，乐城一直致力于提高罕见病药品引进效率，为罕见病患者提供从药品引进、审批到治疗的一体化服务。很高兴近期又为重症肌无力患者引入了国际前沿的创新治疗方案，改变国内重症肌无力患者“境内无药可用”的困境。今后还将推动更多优质的医疗资源以及各方资源汇聚乐城，共同为国内罕见病患者提供优质的服务，让他们获得更好的生命质量。

　　据悉，早在2020年4月，乐城先行区就建立了罕见病中心，整合岛内外专家资源，联合公立医院等持续为罕见病患者提供医疗服务，并进一步探索解决罕见病群体在诊断、治疗和用药可及性等方面的难题，推动更多国际创新药械进入中国。截至目前，乐城先行区进口特许药械品种已经突破220例，其中也包含用于治疗罕见病的各类新药，为国内2000多万罕见病患者带去了新的希望。

　　海南省人民医院副院长陈涛说，希望通过efgartigimod在乐城的落地，助力建设海南区域重症肌无力治疗平台和联盟，为海南及全国的重症肌无力患者创造新的可能，为国内重症肌无力临床治疗开启新的大门。目前该院已经成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组，并联合国内神经内科领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制，最大程度保障重症肌无力患者就医质量。

　　活动当天还启动了白求恩·健康梦计划——重症肌无力公益关爱活动，乐城先行区联动北京、上海、苏州、海口组成五个城市战队，将公益与运动相结合，以健康徒步的形式，共同为重症肌无力患者群体加油助力。

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