改写国内三十年来重症肌无力治疗格局，前沿创新治疗方案落地海南

　　每年6月15日是重症肌无力关爱日。日前，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区，成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破。

　　作为海南自贸港建设的重点园区，目前乐城先行区已经基本实现了国际创新药械的同步引进和药物可及，迈入了高质量发展的新阶段。在罕见病领域，乐城一直致力于提高罕见病药品引进效率，为罕见病患者提供从药品引进、审批到治疗的一体化服务。

　　重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发，2018年已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计，我国至少有20万名重症肌无力患者。如果症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。

　　当前重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授指出：“重症肌无力患者疾病管理难度大，临床上有部分患者因药物疗效、耐受性和使用禁忌、药物可及性不佳等问题导致症状控制不佳且反复波动，也会因长期使用免疫抑制药物而饱受副作用困扰。此外，因重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，临床上存在一定比例难治型患者以及潜在发展为危象的患者。efgartigimod为临床医生和患者治疗重症肌无力提供了起效快、疗效持久、安全性优的基于高级别循证医学证据支撑的创新治疗方案。”

　　efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，去年12月，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在美国获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。

　　海南省人民医院神经内科主任黄仕雄教授介绍：“作为一种罕见病，重症肌无力的治疗涉及到多个学科，为了患者能够顺利且安全地接受新药治疗，我们已经成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组，并联合国内神经内科领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制，最大程度保障重症肌无力患者就医质量。”

　　截至目前，乐城先行区进口特许药械品种已经突破220例。再鼎医药方面表示，efgartigimod也正在多种严重的自身免疫性疾病中开展全球临床研究。活动当天还启动了白求恩·健康梦-重症肌无力公益关爱活动。

　　新民晚报记者 左妍

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