重症肌无力全球首创新药efgartigimod在博鳌乐城开始全国首例应用

　　点击查看视频

　　护士正在为患者配药。记者 苏桂除 摄

　　新海南客户端、南海网、南国都市报7月6日消息（记者 苏桂除）7月5日，50岁的全身型重症肌无力患者王女士在海南省人民医院乐城分院成功接受了全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod的首次静脉给药治疗。这是在中国重症肌无力患者中的首次临床应用，也是在国内开出的首个处方，为国内20万重症肌无力患者带来了新希望。

　　得益于先行区先行先试的特许药械政策，efgartigimod于今年6月15日成功引进博鳌乐城，改变了“境内无药可用”的困境。随着efgartigimod国内首个处方的开出，这也成为三十年来我国重症肌无力药物的新突破。作为一种安全有效的新型手段，去年12月，efgartigimod已在美国获批上市。

　　“右侧眼睑下垂、斜视近8年、视物重影、上肢无力。”病例上一行简短总结的背后，是王女士饱受重症肌无力困扰的几年。

　　家住琼中的王女士早在2014年即被确诊为眼肌型重症肌无力，虽然经过多年持续治疗，但2020年退休后病情进一步加重，今年4月再次因症状控制不佳病情加重入院就诊，病情已经发展为全身型重症肌无力。这是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，重症肌无力病程长、难治愈、易复发。

　　王女士说：“刚开始得病时还能上班，到了现在已经明显的手脚无力，抬不起胳膊，洗脸、梳头都很困难，连简单的家务活也会加重病情。最初的时候吃了药症状能减轻，但是近几个月症状加重后，加很大剂量用药也控制不住。”

　　“家里亲戚之前在网上就了解到重症肌无力现在有这种先进的治疗方案可治，没想到这么快就能在乐城用上药了！”她说，作为国内第一个用上新药的患者，既激动又感谢，希望完成治疗后能像得病之前一样，生活自理没有障碍，回归正常的生活，这也是她一家人的愿望。

　　主治医生查看王女士的病情。记者苏桂除 摄

　　据负责王女士治疗的海南省人民医院神经内科主任黄仕雄教授介绍，由于此前治疗方案的局限，王女士的疾病控制情况不甚理想。国际关键性三期临床研究表明efgartigimod治疗全身型重症肌无力，可以为患者带来具有临床意义的症状和生活质量指标的改善，对患者具有重要意义。

　　据了解，王女士接受首次efgartigimod静脉给药治疗后，24小时内观察无碍后可出院回家，一周后回来乐城继续接受治疗，连续用药4周为一个治疗周期。一个治疗周期结束后会再进行为期一个月的随访，以进一步评估药物的疗效与安全性。

　　海南省人民医院副院长陈涛表示，在海南省和乐城先行区相关部门的大力支持下，短时间内就为王女士这样的重症肌无力患者特许引进了治疗急需的全球首创，帮助他们尽早用上新药新技术。接下来，该院也将充分用好国家赋予海南医疗卫生事业的先行先试政策，为更多罕见病患者提供更好的就医平台，帮助他们第一时间用上国际前沿的治疗方案。