北京Ataluren口服混悬液颗粒125mgIII期临床试验-PTC124 At

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　　有证据显示患者已签署知情同意书/批准文件，指示受试者（和/或他的父母 亲/法定监护人）已被告知研究相关所有内容。

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　　男性。

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　　年满 5 周岁。当执行第3 版时或者当约270 名受试者入组研究时，仅≥7 岁 且≤16 岁且符合mITT 标准的受试者有资格入组。

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　　受试者具有DMD 表型证据，表现为截止到 6 周岁之前出现典型临床症状或体征（如近端 肌无力、蹒跚步态、高尔斯征）以及血清肌酸 激酶（CK）升高。具有PTC Therapeutics 医学 监查员要求提供的DMD 表型证据的病历。

　　5

　　具有经基因测序确定的抗肌萎缩蛋白基因发生无义位点突变的文件。

　　6

　　研究治疗开始前，使用全身性糖皮质激素至少 12 个月，且研究治疗开始前 至少3 个月内治疗剂量或给药方案未发生重大变化以及可以合理预测治疗剂 量和给药方案在整个研究期间不会发生重大改变。

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　　筛选期、基线第1天和基线第2天时的6MWD≥150米。当执行第3版时或者当约270名受试者入组研究时，仅≥7岁且≤16岁且具备以下条件的受试者有资格入组：符合mITT标准，基线第1天或第2天6MWD≥300米，以及在基线第1天从仰卧起立时间≥5秒。说明：6MWT 期间将禁止人员帮助 或使用辅助设备行走（如短腿支架、长腿支架 或步行器）。

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　　患者两次基线 6MWD 结果必须被确定为有效且第2 天基线6MWD 结果必须 在第1 天基线6MWD 结果的20%内。

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　　基线 6MWD（第1 天和第2 天的最大有效数值）相对有效筛选6MWD 下降 不能超过20%。

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　　筛选和基线时患者有能力在 30 秒内进行计时功能测试（奔跑/步行10 米、上 四级楼梯、下四级楼梯、从卧位起立）。

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　　对于性活跃的受试者，愿意在研究药物给药期间以及4 周随访期间放弃性交 或使用屏障方法避孕或药物方法避孕。

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　　患者愿意和有能力遵守计划访视、给药计划、研究程序、实验室检查和研究 限制条件。