世界血友病日｜医保，“玻璃人”最好的守护者

时间：2023-06-11

　　原标题：世界血友病日 | 医保，“玻璃人”最好的守护者

　　┃来源：中国医疗保险李子沐

　　自1989年起，每年的4月17日被定为“世界血友病日”。

　　世界血友病联盟(WFH)每年会为世界血友病日选择一个主题，今年的主题为：Sharing knowledge makes us stronger（分享知识，我们更坚强）。WFH希望能通过这个主题，帮助全球出血性疾病的大家庭增加对疾病的了解和治疗的可及性。

　　“玻璃人”的伤痛

　　血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其在凝血第一阶段凝血活酶发生障碍。到目前为止，血友病没有根治的办法，但通过增加患者的凝血因子的活性水平，可以有效地消除患者的症状。可以通过给患者输注正常人的血浆，来增加患者凝血因子的活性水平，但更为有效的方法是，为患者输注浓缩凝血因子，这被称为凝血因子疗法。然而，各种凝血因子都有其半衰期，输入血浆或浓缩凝血因子的疗法只能暂时消除患者症状。如果采用为患者定期输注浓缩凝血因子的预防疗法，即使是重度的血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。

　　血友病重度患者由于以自发出血、反复出血为表现，因此重度的患者即使接受了治疗，有文献报道，也会有三成到五成的患者致残。如果不治疗，这类患者反复六次以上就会出现严重的病变。如果是儿童不经治疗，六岁可能就已经有严重病变；如果再不治疗，就有可能致残。血友病患者关节反复出血导致关节畸形是血友病严重并发症之一，需进行关节置换术。

　　血友病需终身补充凝血因子，带来沉重经济负担

　　在我国，血友病的患病率为2.73/10万，可归属于罕见病。血友病需终身治疗，凝血因子的费用较高，给患者带来沉重的经济负担，尤其是那些对普通凝血因子产生抗药性的患者满需要新一代的凝血因子，其费用则更加高昂。

　　在发达国家，重度血友病患者的治疗费用是平均每人每年13.9万美元，保证生命的按需治疗费用最少是每人每年4.8万美元。凝血因子费用是血友病经济负担的最主要部分，占治疗总费用的45%-93%。高强度凝血因子的治疗可能增加某些患者产生抑制物的风险，体内产生抑制物的患者所需要的医疗费用比无抑制物的患者增加2倍以上。血友病导致的间接经济负担也很沉重，实施预防性治疗的血友病患者因生产力损失导致的间接经济负担为13004欧元，而实施按需治疗的则高达31096欧元。

　　从按需治疗到预防治疗，提升患者生活质量同时加重经济负担

　　凝血因子替代治疗分为按需治疗和预防治疗。预防治疗是通过定期预防性输注凝血因子制品，使患者体内凝血因子水平长期维持在0.01U/mL（1%）以上，防止或减少出血的发生。预防性治疗可以显著减少出血次数，从而减少关节畸形和残疾的发生率，在未成年人中实施预防性治疗具有重要的意义。

　　调查发现，在我国，血友病患者如果实施按需治疗或低剂量预防性治疗，每年治疗费用为5万元-10万元，如果实施预防性治疗，年医疗费用则高达20万元左右，有抑制物的患者治疗费用更高。

　　血友病沉重的经济负担导致治疗不足。据2010年广东省调查显示，只有20%的患者年医疗费用超过6万元，意味着许多患者得不到正常的治疗，仅有10.7%的血友病患者经常预防性治疗，50.5%的患者有时会预防性治疗，38.8%的患者不会预防性治疗。

　　多层次保障“玻璃人”，医保做了什么？

　　国家医保目录调整加大对血友病的保障

　　血源性人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅷ作为治疗血友病的常规用药，多年前均已纳入国家医保目录

　　2017年的国家医保目录调整

　　把专门针对乙型血友病（约占患者数的15%-20%）的更为昂贵的凝血因子Ⅸ纳入了目录；把针对出现抑制物患者的凝血因子Ⅶ纳入了医保报销；对重组人凝血因子Ⅷ的用药限制从原来的“严重出血时使用”，变更为“儿童甲型血友病；成人甲型血友病限出血时使用”，对刚进入医保目录的凝血因子Ⅸ的限制也类似为“儿童乙型血友病；成人乙型血友病限出血时使用”，医保报销已经覆盖儿童血友病患者的预防性治疗。

　　部分地区将血友病纳入门诊保障

　　血友病患者注射凝血因子主要在门诊或家中进行。目前，大部分统筹地区已把血友病纳入了门诊大病报销，由医保统筹基金支付，并且保障水平向未成年人倾斜；大部分地区还把血友病患者门诊自付费用中超过一定水平的部分纳入了大病保险再次报销，显著降低了个人负担。

　　各地报销水平存在差别

　　受当地社会经济发展水平等方面的影响，不同地区血友病门诊保障待遇存在较大的差异。有些地区的封顶线只有1万元-2万元，而在少数富裕地区则可以达到上百万元，甚至不封顶；少数经济条件较好的地区前几年已经把昂贵的重组人凝血因子Ⅶ和因子Ⅸ纳入大病保险或地方补充保险，而大部分地区直到2017版国家医保目录发布及新一轮药品谈判后，才逐步开始纳入报销。

　　深圳血友病医疗保障和管理经验

　　深圳市作为经济较富庶地区，医保基金结余较多，对血友病的保障投入较大，早在2008年就已将血友病纳入大病门诊报销范围，保障对象包括城镇职工、城镇居民和学生儿童。同时，深圳市也一直在探索优化资源利用的办法，以期对全国其他地区提供更多的经验。

　　经过多年努力，深圳市血友病登记人数由2006年的30多人增加至2014年的200人左右；接受预防性治疗的患者比例由2008年-2014年约有50%增加至目前的90%以上；患者用药水平提高，使用费用较高的重组人凝血因子的患者比例上升至90%；患者出血次数明显减少，儿童患者致残率明显降低。

　　医疗保险+（中华慈善总会+制药企业合作），深圳血友病患者医疗费用的个人自付比例仅为5%-7%

　　2010年广东省医保目录支持重组人凝血因子Ⅷ的预防性使用，并将其纳入报销范围

　　深圳医保还建立了提供凝血因子的定点药店渠道，纳入门诊大病报销

　　2013年广东省卫计委出台文件要求在省级层面成立血友病诊疗管理中心及血友病专家组，协助负责全省血友病医疗服务管理工作

　　建立双向转诊机制，县级医院和基层医疗卫生机构等单位筛查血友病患者，转诊至定点医疗机构，由定点医疗机构给予确诊、报送信息、制定治疗方案，然后转诊回当地医疗机构就近治疗

　　用于治疗血友病的凝血因子Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ(血浆源或基因重组)等属于临床必须且不可替代的罕见用药，可由各医疗机构自行采购，报当地相关部门备案

　　辖区内有血友病患者的医疗机构（定点医疗机构、县级医院或基层医疗机构），必须配备凝血因子和凝血酶原复合物等药品，方便患者就近治疗

　　目前，深圳市纳入大病保险的200名血友病患者，一年花费医保基金近4千万元，并且费用还在增长。尽管深圳市医保基金结余较多，但从长远看，结余率在下降。医保应通过支付手段，探索实施对血友病患者按人头付费的方式，激励医生优化治疗方案，同时注重对患者的健康指导，从而控制医疗费用。同时，应探索多种渠道增强对血友病人的医疗保障力度。