武汉马来酸阿伐曲泊帕片III期临床试验-AVA-ITP 三期临床试验
序号
指标
评价时间
终点指标选择
1
第8天血小板反应率（定义为第8天血小板计数≥50×109/L的受试者比例）。将缺失第8天血小板计数或在第8天前或第8天使用补救治疗的受试者视为血小板无应答者。
第8天
有效性指标
2
6周内血小板反应的累积时间（在没有补救治疗情况下，血小板计数≥50×109/L的累计周数）
6周内
有效性指标
3
6周内各访视点的血小板计数值
6周内
有效性指标
4
6周内至出现血小板反应的时间（定义为：从开始治疗，到首次血小板计数≥50×109/L的时间）
6周内
有效性指标
5
6周内持久性血小板反应率（定义为：在无补救治疗情况下，6周治疗期内至6少≥75%周血小板计数≥50 x109/L的7受试者比例）
6周内
有效性指标
6
6周内完全有效的受试者比例（完全有效的定义：连续2次血小板计数≥100 ×109/L，间隔至少1周，且未发生出血）
6周内
有效性指标
7
6周内部分有效的受试者比例（部分有效的定义：血小板计数≥ 30 × 109/L和至少比基线计数增加2倍，且未发生出血）
6周内
有效性指标
8
6周内有至少有一次血小板反应的受试者比例。（血小板反应定义为血小板计数≥50×109/L）
6周内
有效性指标
9
6周内发生与cITP相关的出血症状的发生率和严重程度，使用WHO出血量表进行测量，事件包括出血、淤青和瘀点
6周内
有效性指标
10
6周至首次出血事件的时间
6周至首次出血事件的时间
有效性指标+安全性指标
11
6周至首次具WHO出血量表评分≥3级的出血事件的时间
6周至首次具WHO出血量表评分≥3级的出血事件的时间
有效性指标+安全性指标
12
6周治疗期间需要接受补救治疗的受试者比例
6周
有效性指标
13
整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者的血小板反应的累积时间（在没有补救治疗情况下，血小板计数≥50×109/L的累计周数）
整个研究期间（访视2-访视E6）
有效性指标
14
接受阿伐曲泊帕治疗受试者中血小板持续反应的受试者比例（血小板持续反应，定义为从首次出现血小板反应后，≥75%周血小板计数≥50 x109/L，且
整个研究期间（访视2-访视E6）
有效性指标
15
整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者的，各访视点的血小板计数值
整个研究期间（访视2-访视E6）
有效性指标
16
整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者，ITP合并用药较基线减少或者停用的受试者比例
整个研究期间（访视2-访视E6）整个研究期间（访视2-访视E6）
有效性指标
17
整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者，需要接受补救治疗的受试者比例
整个研究期间（访视2-访视E6）
有效性指标
18
整个研究期间（访视2-访视E6），接受阿伐曲泊帕治疗受试者，根据WHO出血标准，出血症状的发生率和严重程度
整个研究期间（访视2-访视E6）
有效性指标+安全性指标