第七讲-新药上市前研究课件

　　1、第一页，共三十八页。第二页，共三十八页。第三页，共三十八页。 临床试验临床试验(shyn)，通常是指用来比较不同的处理（药，通常是指用来比较不同的处理（药品或治疗方法）对某种疾病的疗效的随机双盲对照试验品或治疗方法）对某种疾病的疗效的随机双盲对照试验(shyn)。临床试验。临床试验(shyn)有两个基本特点：有两个基本特点：（1）试验与观试验与观察的对象是人察的对象是人 既有生物性又有心理与社会性，既有生物性又有心理与社会性，非常复杂；非常复杂； （2）它是医学实践与科学实验的结合它是医学实践与科学实验的结合点点 既要有可行性又要有科学性。在人体上做试验，既要有可行性又要有科学性。在人体上做试

　　2、验，又难免涉及伦理问题和法律问题。又难免涉及伦理问题和法律问题。 新药临床试验是指任何在人体上进行的关于新药新药临床试验是指任何在人体上进行的关于新药效应的一系列实验性研究，以证实或揭示试验用药的效应的一系列实验性研究，以证实或揭示试验用药的作用、不良反应及药物的吸收、分布、代谢和排泄，作用、不良反应及药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药的疗效与安全性。目的是确定试验用药的疗效与安全性。第四页，共三十八页。 国家药品监督管理局于国家药品监督管理局于1999年年9月月1日正式发布的日正式发布的药品临床试验管理规范药品临床试验管理规范。规范是根据我国的药品。规范是根据我国的药品管理法，

　　3、参照国际惯例管理法，参照国际惯例/规范规范GCP制定。发布之前，经制定。发布之前，经过试行阶段，所以其中的有关规定，既符合国情，又过试行阶段，所以其中的有关规定，既符合国情，又有利于我国的医药工业与国际接轨。美国国立卫生研有利于我国的医药工业与国际接轨。美国国立卫生研究院每年花近亿美元资助近千个临床试验方面的项目，究院每年花近亿美元资助近千个临床试验方面的项目，尤其是心血管病和恶性肿瘤的大规模多中心试验项目尤其是心血管病和恶性肿瘤的大规模多中心试验项目费用数以百万计。我国在这方面与发达国家相比尚有费用数以百万计。我国在这方面与发达国家相比尚有差距差距(chj)。为保障受试者的安全和利益，避免重

　　4、复，为保障受试者的安全和利益，避免重复，保证质量，临床试验事先必须获药政管理部门的批保证质量，临床试验事先必须获药政管理部门的批准。准。 第五页，共三十八页。第六页，共三十八页。人人群群处理处理(chl)组组非处理非处理(chl)组组有效有效(yuxio)有效有效无效无效无效无效将来将来随机随机临床实验示意图临床实验示意图第七页，共三十八页。第八页，共三十八页。随机分配：随机分配的目的是进入处理组或对照组机会(j hu)均等，包括混杂因素的机会(j hu)相等，增加了处理组和对照组的可比性，减少了主观因素对实验的影响。第九页，共三十八页。对照：对照：设立对照的目的是排除非处理作用设立对照的目的

　　5、是排除非处理作用对结果的影响。不设对照可能对结果的影响。不设对照可能(knng)出现的问出现的问题。题。1、不能预知的结局、不能预知的结局2、向均数回归、向均数回归3、霍桑效应、霍桑效应第十页，共三十八页。第十一页，共三十八页。第十二页，共三十八页。第十三页，共三十八页。第十四页，共三十八页。第十五页，共三十八页。第十六页，共三十八页。第十七页，共三十八页。第十八页，共三十八页。第十九页，共三十八页。第二十页，共三十八页。第二十一页，共三十八页。第二十二页，共三十八页。第二十三页，共三十八页。第二十四页，共三十八页。期期期期期期期期期期第二十五页，共三十八页。第二十六页，共三十八页。第二十七页

　　6、，共三十八页。Clinical testing on human beings Phase I (healthy volunteers) 20-80 subjects Goal Identify most common adverse effects Identify safe dosage range Absorption, distribution, metabolization, excretion, duration in humansFDA/Institutional Review Board (IRB) Involved第二十八页，共三十八页。Clinical testing on

　　7、 human beings Phase II 100-300 patients Goal Establish safety and efficacy of substance in patients with disease or conditionFDA/IRB involved第二十九页，共三十八页。Clinical testing on human beings Phase III 1,000-3,000 patient volunteers Goal Establish safety and efficacy in a larger patient populationFDA/IRB involved第三十页，共三十八页。第三十一页，共三十八页。第三十二页，共三十八页。第三十三页，共三十八页。第三十四页，共三十八页。第三十五页，共三十八页。第三十六页，共三十八页。第三十七页，共三十八页。第七讲-新药上市前研究内容(nirng)总结新药上市前研究。在人体上做试验，又难免涉及伦理问题和法律问题。规范是根据我国的药品管理法，参照国际惯例/规范GCP制定(