我不是药神，我们才是药神

　　事先声明：没有任何剧透。

　　亲口告诉一个母亲她的孩子不能接受可能救命的药物治疗，这让我感到多年的研究努力落空了。在过去6年中，我在美国明尼苏达大学和药企合作，研发一种叫粘多糖症的罕见病的基因治疗药物。2017年这个药物在美国被批准进入临床试验，这也是世界上首次人体内基因编辑临床试验()。

　　然而，我不得不亲口告诉中国的患者们，他们无法参与我们的临床试验。在中国，罕见病制度不完善，大部分的药物医保是不涵盖的，已经在国外上市的药物很难进入中国市场，参与临床试验是很多患者接受治疗的唯一希望。美国患者因为有其它药物，并没有积极参与我们的临床试验，因此我们面向海外招募患者。我试图帮助中国患者进入这个临床试验，然而得到的答复是不接受中国人。不是药企歧视中国人，高层的解释是：中国患者没有其他治疗方案，他们就像溺水中的人，你即使给个狼牙棒，他们也会接住，但是这样就给了药企太大的优势地位，存在利用弱势群体的可能，因此根据美国相关政策和伦理学规范，只能招募有其他治疗方案的患者。

　　而这，是我在动物实验中首次看到药物效果时无法预见的，也是我在庆祝FDA批准我们的药物进入临床试验时难以想象的。我一直在努力践行自己几年前的诺言（），希望通过自己的努力帮助到中国患者。在做实验的每一天，我都觉得离自己的目标越来越近。通过长时间的努力，当我们终于研发出这款基因治疗药物，我却不得不委婉地告诉这位中国母亲，也许她只能眼睁睁看着孩子的情况恶化，直至生命的终点。同时，我也醒悟：药物研发仅仅是旅程的起点，而作为一个药物研发者，我不是药神。

　　药物研发出来之后还有很长的路要走：临床试验（1，2，3期），药物审批，和上市。每一步都可能胎死腹中，每一步都需要大量的时间和金钱投入。所以，我非常理解电影中诺华把药物价格定得很高。以粘多糖症现有药物为例，价格为20到30万美元一年，而基因治疗未来预期要价50到100万美元。西方国家的患者，甚至亚洲的台湾地区，韩国，日本等，可以通过医保报销。但阻止中国患者用上药的因素不止价格和伦理学规范。《我不是药神》和《达拉斯买家俱乐部》的原型都比较幸运没被起诉，然而现实中的故事还有其他版本。有一种叫做先天性肾上腺皮质功能增生症的罕见病，国外有价格便宜的药物，患者服用后情况也有明显改善。但因该药物没在国内通过审批，一开始出售该药的公司被迫关闭，负责人被捕，国内的患者也就此断了药。

　　从源头上需要改善的是政策。举个笠子，美国的许多罕见病患者能吃上药的一个重要原因在于药企热衷于研发罕见病药物。而这来源于美国1983年颁布的孤儿药法案（Orphan Drug Act）的孤儿药标签。一旦药企获得孤儿药标签，将获得一系列的政策优惠。

　　在该法案颁布以前，美国只有38种罕见病药物，而法案颁布以后，截止2016年，总共有595种罕见病药物面世。而在2015年，FDA批准的药物中接近一半为罕见病药物。药企的积极参与带动了整个产业的快速前进。有鉴于这些政策的巨大作用，欧盟，日本，澳大利亚，阿根廷，俄罗斯，土耳其，马来西亚等许多国家也推行了类似的法案。

　　而孤儿药法案也不是天上掉下来的，与广大普普通通的罕见病患者的不懈努力密不可分。当年由于罕见病患者人数少，药企很难收回研发成本，普遍专注于常见病的药物研发。鉴于罕见病患者的困难处境，议员Henry Waxman主持召开了关于孤儿药的听证会。许多罕见病组织的成员，其中包括一位妥瑞氏症患者的母亲Abbey Meyers，在听证会上力陈相关法案颁布的必要性。

　　当时正罹患罕见癌症的好莱坞著名编剧MauriceKlugman知悉此事，联系到了Abbey Meyers。交流之后，他和弟弟影星Jack Klugman决定在当时Jack主演的热播电视剧《 法医昆西》中拿出两集描写罕见病病人所处的困境。其中第一集的播出很快引起了广泛关注。于是，Henry Waxman议员邀请Jack Klugman到国外演讲希望法案在国会得到更多支持。

　　但是，法案还是一度在国会遇到了阻力，于是 Klugman兄弟立即播出了第二集，同时500多名罕见病患者在华盛顿特区举行了游行呼吁法案通过。很快，该法案在国会和参议院都获得了通过。

　　在国会和参议院通过以后，法案还需要总统签署才能实施。于是病友们又在洛杉矶时报整版刊出广告呼吁法案签署通过（因为当时里根总统正在洛杉矶的家中过圣诞节假期）。正是在病友的不懈努力下，该法案终于在1983年1月4日被里根总统签署实施，也从此造福了千千万万的罕见病病友。这也拉开了美国病友组织推动立法工作的序幕。

　　在中国，相关政策法规还有待完善，因此更需要罕见病病友们团结起来呼吁更多社会关注和政策出台。美国孤儿药法案的通过纵然离不开影星和议员的帮助，更关键的是普普通通的病友的不懈努力和积极发声。正是有了Abbey Meyers，才有了电影明星的关注和美国孤儿药法案。Abbey Meyers不是药神，Henry Waxman不是药神，Klugman兄弟不是药神，里根总统也不是药神。参与其中的每一个普普通通的患者和热心人才是药神。

　　同样的，正是有了陆勇，才有了程勇（徐峥饰）和《我不是药神》，才有了关注这部电影的我们。陆勇不是药神，程勇不是药神，徐峥和文牧野也不是药神。我们每个人行动起来，让更多人关注了解罕见病，积极推动相关政策法规出台，药企积极研发药物，让需要药的人能够吃上药。

　　我不是药神，我们才是药神。

　　最后感谢徐峥和文牧野导演拍了这么一部有意义的电影。我衷心希望这就是中国的《法医昆西》。

　　ps：如果您是罕见病患者或者想为罕见病患者做些事情，请私信我，让我们看看一起能做些什么。

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